Roma, 29 dicembre – L’autorevole rivista scientifica Journal of Neuroscience ha pubblicato i risultati di una ricerca dell’Istituto di ricerche farmacologiche “Mario Negri”, dalla quale emerge che un derivato della ciclosporina ha dimostrato di poter conseguire (in un modello animale) effetti benefici contro la Sclerosi laterale amiotrofica, malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento, per la quale al momento non esiste cura e ha quindi esito fatale: la perdita progressiva delle funzioni motorie porta infatti alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori.
Lo studio, finanziata da AriSLA, la Fondazione Italiana di ricerca per la SLA, partendo da osservazioni fatte in precedenza che evidenziavano un’anomalia dell’enzima noto come PPIA (peptidilprolil isomerasi A) nei pazienti affetti da SLA, ha dimostrato che la sua inibizione attraverso un farmaco, un derivato della ciclosporina, ha effetti benefici in un modello animale di SLA, proteggendo i motoneuroni, le cellule principalmente colpite dalla malattia, mediante una modulazione della risposta infiammatoria aberrante, tipica della SLA.
“Il segreto è stato utilizzare un farmaco selettivo che inibisce l’enzima PPIA esclusivamente all’esterno dei motoneuroni, dove induce neuroinfiammazione che porta alla loro morte, e non all’interno dove invece ha una funzione protettiva” spiega in un comunicato Valentina Bonetto del “Mario Negri”, coordinatrice del progetto. “Avevamo visto infatti che la totale mancanza di PPIA, in un modello animale di SLA, accelerava la progressione della malattia. Il difetto di questo farmaco è che non penetra nel cervello e necessita della somministrazione intracerebrale, modalità difficilmente trasferibile all’uomo. Quindi ora stiamo cercando di individuare una strategia alternativa che possa essere utilizzata nei pazienti”.
“Nonostante lo studio sia ancora lontano da un’applicabilità clinica, il risultato è importante” aggiunge Caterina Bendotti, altra ricercatrice del ‘Mario Negri’ impegnata nello studio “in quanto suggerisce che un’attivazione controllata della risposta immunitaria è fondamentale per fronteggiare la SLA e che PPIA potrebbe essere un nuovo bersaglio farmacologico.”
L’incidenza della SLA, ossia il numero di nuovi casi diagnosticati in un anno, è di 1,5-2,4 su 100.000 abitanti, con 3 nuove diagnosi ogni giorno; la prevalenza, cioè il numero dei pazienti che convive con la SLA, è in media 4-8 casi ogni 100.000 abitanti, in aumento soprattutto grazie ai miglioramenti nella diagnosi della malattia. In Italia si contano circa 6.000 pazienti affetti da SLA.
Lo studio del “Mario Negri”, che rientra in un ambito di ricerca finanziato in questi anni non solo da Fondazione AriSLA ma anche da Fondazione Telethon e Comunità Europea, è stato condotto in collaborazione con Gunter Fischer, dell’Istituto Max Planck di Göttingen ad Halle in Germania, che ha sintetizzato il farmaco.