Roma, 14 maggio – La Food and drug administration ha dato per la prima volta la sua approvazione a un farmaco per il trattamento della sclerosi multipla in bambini e adolescenti.
L’autorizzazione dell’agenzia Usa per il controllo sui medicinali riguarda un medicinale a base di fingolimod destinato alla terapia di ragazzi dai 10 anni in su colpiti da sclerosi multipla recidiva.
Già approvato nel 2010 per malati adulti sofferenti della malattia con episodi ricorrenti, il medicinale, somministrato per via orale, è stato sperimentato su un gruppo di teen-ager a partire da 10 anni. Dopo due anni dall’avvio dei test, l’82% dei giovanissimi volontari sottoposti al trattamento non aveva più sintomi della patologia, contro il 46% dei ragazzi sottoposti a iniezioni intramuscolari di interferone beta-1a. Il profilo di sicurezza di fingolimod in questo studio è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici condotti in precedenza negli adulti.
Secondo quanto riferisce l’Ansa, Billy Dunn, direttore dei prodotti neurologici della Fda, ha osservato che “questa approvazione rappresenta un importante e necessario avanzamento nella cura della sclerosi multipla pediatrica. Un disturbo che può avere un impatto forte sulla vita di una ragazzo”
“Ora disponiamo finalmente di un trattamento approvato dalla Fda per bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante” ha affermato in una nota Brenda Banwell, responsabile della Divisione di Neurologia del Children’s Hospital di Philadelphia, coordinatrice dello studio registrativo che ha supportato l’ok all’indicazione pediatrica. “Le recidive ripetute sono più comuni nei giovani con sclerosi multipla rispetto agli adulti: si tratta pertanto di una notizia incoraggiante per i giovani pazienti e per le loro famiglie”.
Sebbene infatti la sclerosi multipla venga diagnosticata in prevalenza negli adulti, ricorda la nota, i bambini e gli adolescenti con questa malattia cronica spesso sperimentano recidive e lesioni cerebrali con maggiore frequenza.
“Da quando, nella sua veste di prima terapia orale modificante la malattia, ha rivoluzionato il trattamento della sclerosi multipla recidivante, fingolimod è diventato un pilastro del trattamento dei pazienti adulti” ha dichiarato Paul Hudson, Ceo di Novartis Pharmaceuticals, per il quale l’annuncio del semaforo verde al farmaco nel trattamento di bambini e adolescenti “è il risultato del nostro approccio pionieristico alla malattia, e siamo lieti che il nostro continuo impegno a migliorare le cure e l’assistenza di tutte le persone affette da sclerosi multipla abbia reso disponibile un’opzione terapeutica attesa a lungo e specificamente approvata per i pazienti più giovani”.
La sclerosi multipla è una malattia cronica del sistema nervoso centrale che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale, attraverso infiammazione e perdita di tessuto. Negli adulti ci sono tre tipi di sclerosi multipla: recidivante remittente, secondariamente progressiva e primariamente progressiva. Nei bambini la prima rappresenta la quasi totalità dei casi, circa il 98%.
