In vendita il farmaco più caro al mondo, costa 2 milioni a dose

In vendita il farmaco più caro al mondo, costa 2 milioni a dose

Roma, 27 maggio – Costa 2 milioni a dose, serve per curare l’atrofia spinale (Sma), mortale nei bambini, ed è in assoluto il farmaco più costoso del mondo, appena messo in vendita. Si tratta di Zolgensma, prodotto della multinazionale elvetica  Novartis. La cura più costosa al mondo, messa in commercio in Svizzera, è basata sulla molecola AVSX-101 ed è una terapia genica che promette di curare una rarissima atrofia muscolare. Una singola infusione, sarebbe sufficiente per ottenere dei risultati positivi.

Il colosso farmaceutico svizzero e Novartis ha comunicato venerdì di aver ottenuto dalla Fda, l’agenzia regolatoria federale statunitense, il via libera per commercializzare negli USA  Zolgensma, diventato con i suoi 2,15 milioni di dollari a dose il farmaco autorizzato più caro al mondo.

In Europa e in Giappone il trattamento è soggetto ad una revisione “prioritaria” da parte delle autorità sanitarie, sottolinea il gruppo in una nota. La terapia in questione è concepita per curare i bambini che nascono con un’atrofia muscolare spinale di tipo 1. I bambini affetti da atrofia muscolare spinale perdono rapidamente i motoneuroni per funzioni muscolari essenziali come respirare, deglutire, parlare e camminare. Senza trattamento, i muscoli del bambino si indeboliscono gradualmente fino alla paralisi o alla morte, spesso prima del secondo compleanno. Si tratta di una delle più gravi malattie ereditarie rare: i bebè che ne soffrono, non sono in grado né di respirare né di deglutire autonomamente, tantomeno di girarsi o di camminare.

Quasi tutti perdono la vita prima del secondo anno di vita. Il nuovo trattamento Novartis combatte la malattia alla radice: attraverso dei virus modificati, nel corpo del bambino viene inserito un gene che ferma la degenerazione dei muscoli. Strategia che sembrerebbe funzionare, come dimostrato da un primo test clinico che ha coinvolto quindici bambini: tutti hanno raggiunto e superato i due anni di vita. Alcuni erano persino in grado di camminare. Secondo l’azienda farmaceutica, il costo del farmaco si giustifica con un guadagno di almeno tredici anni di vita.

Sui social network, però, è gia iniziato un aspro dibattito: il costo proibitivo del nuovo farmaco impedirà a  un elevato numero di persone di aaccedere potranno al trattamento a causa del suo alto valore. Novartis aveva peraltro già messo a punto anche un altro trattamento genetico ad altissimo costo, il Kymria contro certi tipi di leucemia. Per ottenerlo, servono centinaia di migliaia di franchi: 360.000 in Francia e 370.000 in Svizzera.

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