Da studio tedesco sei proposte sull’innovazione farmaceutica. Che innova raramente

Da studio tedesco sei proposte sull’innovazione farmaceutica. Che innova raramente

Roma, 26 luglio -Innovazione non sempre fa rima con beneficio. Anzi, l’evenienza si verifica piuttosto rarramente. Detto in altri termini, non accade spesso che l’innovazione innovi in meglio. Cosa che consente di affermare che quella che viene presentata come innovazione, in realtà non lo è.

L’argomento è al centro di un primo piano pubblicato sull’ultimo numero di Va’ Pensiero, la newsletter settimanale di informazioni orientate alla pratica clinica de Il Pensiero scientifico editore.

Riproponendo un articolo di TorinoMedica.com, la rivista online dell’Ordine dei Medici di Torino, la newsletter riferisce di uno studio condotto dall’Institute for quality and efficiency in Health Care (Iqwig), l’ente che si occupa di valutare l’efficacia delle nuove tecnologie sanitarie in Germania, commentato dagli autori con un articolo su BMJ.   Dal lavoro, emerge che dei 216 farmaci presi in esame – approvati e immessi sul mercato tra il 2011 e il 2017 – ben 125 (58%) non sono risultati associati ad alcun beneficio, in termini di mortalità, morbilità e qualità di vita, rispetto allo standard di cura.

Gli autori dello studio hanno ipotizzato su BMJ alcune possibili cause e soluzioni:  “In tutto il mondo le agenzie regolatorie stanno implementando delle strategie finalizzate ad accelerare lo sviluppo e l’approvazione dei farmaci”  scrivono i ricercatori dell’Iqwig “basandosi sull’assunto secondo cui un accesso più rapido alle terapie innovative sia garanzia di un beneficio ai pazienti. La retorica dell’innovazione ha portato a credere che i prodotti nuovi siano necessariamente migliori di quello già esistenti”.

Pare, invece, che non sia affatto così. Infatti, se da un lato alcune aree della medicina hanno visto nascere novità terapeutiche importanti, dall’altro è un dato di fatto che dal 1970 in poi il numero di nuovi farmaci in grado di portare un reale beneficio clinico è molto basso: secondo la maggior parte delle analisi addirittura inferiore al 15% (2,3).

Secondo i sostenitori dell’approccio “fast-track” allo sviluppo dei farmaci, la quantità limitata di informazioni al momento dell’approvazione da parte degli enti regolatori (e quindi l’utilizzo diffuso sui pazienti) è il prezzo da pagare per un accesso rapido alle terapie innovative. Dal loro punto di vista, infatti, la ricerca condotta dopo l’immissione nel mercato dovrebbe poi dimostrare l’efficacia del farmaco in questione.

La realtà, tuttavia, sembra essere un po’ diversa. Per esempio, uno studio realizzato sui nuovi farmaci introdotti dalla Food and Drug Administration nell’ambito di 100 indicazioni terapeutiche ha individuato una conferma del beneficio clinico nel mondo reale solo nel 10% dei casi. Inoltre, come sottolineano i ricercatori dell’Iqwig, “un problema cruciale e ben conosciuto è che molto spesso gli studi post-marketing semplicemente non vengono effettuati”.

“Dal momento che lo sviluppo, l’approvazione, il pricing e il rimborso dei farmaci sono processi altamente regolati, la situazione attuale suggerisce un fallimento a un livello di policy”  scrivono gli autori dello studio dell’Iqwig, affermando che si rendono necessari nuovi approcci.

Nello specifico, i ricercatori tedeschi propongono sei soluzioni che potrebbero contribuire al raggiungimento di un maggior livello di efficacia clinica:

  1. Le agenzie regolatorie dovrebbero diventare meno tolleranti nei confronti dei programmi di sviluppo accelerati, tornando a esigere evidenze solide provenienti da trial randomizzati di fase III sufficientemente lunghi e ampi.
  2. Gli studi realizzati per valutare l’efficacia di un nuovo farmaco dovrebbero essere realizzati obbligatoriamente – almeno nelle fasi di ricerca post-marketing – rispetto allo standard di cura e non a un placebo.
  3. Le decisioni relative al pricing e al rimborso dei farmaci dovrebbero evitare di incentivare l’utilizzo di farmaci con vantaggi marginali per il paziente o la cui approvazione si basa su evidenze incerte.
  4. Chi si occupa di politiche sanitarie dovrebbe adottare un atteggiamento maggiormente pro-attivo: piuttosto che aspettare che le aziende decidano quale tipo di terapie sviluppare, dovrebbe definire le necessità dei sistemi sanitari e implementare misure atte a favorire lo sviluppo dei trattamenti richiesti.
  5. Si dovrebbero adottare nuovi modelli di sviluppo dei farmaci, come la Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi), basati su elementi malattia-specifici e in grado di garantire l’accessibilità ai nuovi trattamenti e alla conoscenza che deriva dal loro sviluppo.
  6. Per aumentare l’efficienza, la qualità e la rilevanza dei farmaci sviluppati si dovrebbero utilizzare modelli open source, caratterizzati da un pieno e libero accesso alle evidenze prodotte.

Il problema, concludono i ricercatori dell’Iqwig, è che l’individuazione di nuove policy in ambito sanitario è un processo altamente politicizzato. Tuttavia, si legge nell’ultima parte dell’articolo, “gli obiettivi dovrebbero essere basati su specifici piani di salute pubblica”. I nuovi approcci, poi, dovrebbero tener conto delle evidenze, come quelle prodotte dall’ente tedesco, relative alle policy in uso e prevedere la possibilità di implementare delle modifiche in corso d’opera.

 

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