Sma, Roche avvia uso compassionevole con il nuovo farmaco risdiplam

Sma, Roche avvia uso compassionevole con il nuovo farmaco risdiplam

Roma, 15 gennaio – Una nuova opportunità per i pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) potrebbe arrivare dalla Roche, che ha avviato un programma per l’uso compassionevole di risdiplam, farmaco sperimentale somministrato per via orale che ha già superato i test di sicurezza ma non  ancora ottenuto le autorizzazioni al commercio.

Lo scopo del programma compassionevole avviato dall’azienda è dunque quello di fornire ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti l’accesso al farmaco prima dell’approvazione regolatoria.

Risdiplam è una nuova arma per contrastare la malattia genetica rara – prima causa di morte genetica infantile – che colpisce in Italia un bambino su 8mila, indebolendo progressivamente le capacità motorie (limitando o impedendo attività come gattonare, sedersi e stare in piedi, controllare il collo e la testa).

Al momento potranno accedere al programma i pazienti affetti da Sma di tipo 1 (la forma più grave della patologia) e impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche. Il programma sarà esteso anche ai pazienti con Sma di tipo 2 in un secondo momento, non appena sarà presentata la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio all’Ema, prevista per la metà del 2020.

“È un momento importante per la nostra comunità, la nostra rivoluzione in atto non accenna a fermarsi” commenta Daniela Lauro, presidente di Famiglie Sma, l’associazione che da 18 anni rappresenta i pazienti affetti da questa malattia e le loro famiglie. “Siamo grati all’azienda per questa nuova occasione che ci viene data. La somministrazione del farmaco per via orale, infatti – da eseguire sempre e comunque sotto stretto controllo medico – consente di avere una terapia anche a chi fino ad oggi ne era rimasto escluso per motivi clinici o complicanze legate alla patologia”.

Risdiplam è un farmaco concepito per fornire aumenti sostenuti della proteina Smn, che svolge un ruolo importante nel mantenimento delle cellule nervose specializzate (chiamate motoneuroni) che trasmettono segnali dal cervello e dal midollo spinale ai muscoli scheletrici, permettendo al corpo di muoversi. Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) sta valutando l’approvazione di risdiplam con procedura accelerata: la decisione dell’agenzia americana è prevista per il prossimo mese di maggio.

I risultati di Firefish (lo studio registrativo di ridisplam nei pazienti con Sma1), presentati lo scorso maggio, hanno dimostrato che, dopo un anno di trattamento con il farmaco, i bambini con Sma1 raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio. Il 41,2% dei bambini trattati è risultato in grado di stare seduto senza supporto per almeno 5 secondi e il 64,7% riusciva a stare seduto con o senza supporto. Il 52,9% dei bambini riusciva a mantenere il controllo verticale della testa dopo un anno di trattamento e un bambino è riuscito a mantenere la stazione eretta, pur con supporto, dopo lo stesso periodo di trattamento.

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