Roma, 22 settembre – Epidyolex, farmaco a base di cannabidiolo, sviluppato da GW Pharmaceuticals (ora parte di Jazz Pharmaceuticals), è stato approvato per il rimborso dall’Aifa come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate a sclerosi tuberosa (Tsc) in pazienti di età pari o superiore ai due anni.
Per Laura Tassi, presidente della Lega italiana contro l’epilessia, l’approvazione per l’utilizzo di cannabidiolo nella sclerosi tuberosa da parte dell’Aifa “rappresenta un momento significativo per molti pazienti e le loro famiglie, che potranno ora beneficiare di una alternativa per il trattamento di questa rara e complessa patologia. Si tratta di una nuova opzione a disposizione degli epilettologi che trattano le crisi associate alla Tsc e che ha il potenziale di aiutare i pazienti che non rispondono agli attuali standard di cura”.
La Tsc è generalmente diagnosticata in età infantile ed è una malattia che causa l’insorgenza di tumori prevalentemente benigni in organi vitali del corpo, come il cervello, la pelle, il cuore, gli occhi, i reni e i polmoni, e in cui l’epilessia è la caratteristica neurologica più comune.
Soddisfazione per la rimborsabilità di Epidyolex è stata espressa anche da presidente e co-presidente dell’Associazione Sclerosi tuberosa, Francesca Macari e Carla Maria Fladrowski: “La Tsc può spesso essere una condizione difficile da gestire e che causa epilessia in otto pazienti su dieci, di cui fino al 60% non rispondono ai farmaci antiepilettici standard” hanno detto le due rappresentanti dei malati. “Abbiamo assolutamente bisogno di nuove alternative terapeutiche per questa malattia e siamo quindi lieti che questo farmaco sia ora disponibile in Italia per i pazienti che ne potranno beneficiare per poter potenzialmente migliorare anche la qualità di vita loro e delle loro famiglie”.
Epidyolex era stato già approvato nel 2021 da AifaA per l’uso come terapia aggiuntiva delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (Lgs) o alla sindrome di Dravet (Ds), in associazione con clobazam, in pazienti a partire dai due anni di età, sulla base dei risultati di quattro studi di Fase III randomizzati e controllati.
L’estensione della sua rimborsabilità alla Tsc è ovviamente accolta con favore dal responsabile di Jazz Pharmaceuticals per il sud Europa, Carlo Bianciardi, per il quale il via libera dell’Aifa “rappresenta uno sviluppo positivo per i pazienti, le loro famiglie e i medici, fornendo una nuova opzione di trattamento per coloro che vivono con la sclerosi tuberosa. La decisione di Aifa dimostra che i farmaci a base di cannabis che sono stati sottoposti con successo ad ampie sperimentazioni cliniche e hanno superato un rigoroso processo di valutazione possono raggiungere i pazienti che ne hanno bisogno”.
