Accesso farmaci orfani, l’Italia seconda solo a Germania, ma troppe differenze tra Regioni

Roma, 2 febbraio – In Europa sono 130 i farmaci orfani autorizzati dall’Ema, l’agenzia regolatoria europea, per malattie e tumori rari, e 122 di questi sono già disponibili in Italia: l’80% è rimborsato dal Ssn e il restante 20% è in fascia C o in attesa di negoziazione. In termini di accesso a questa particolare categoria di medicinali, dunque, il nostro Paese è secondo solo alla Germania.

I dati  emergono dal sesto Rapporto annuale dell’Osservatorio Farmaci orfani – Ossfor, riferiti alla situazione nel nostro Paese al 31 dicembre 2021. Il gap dell’Italia rispetto alla Germania, che è prima nella classifica europea, è da attribuirsi principalmente ai farmaci arrivati sul mercato nell’ultimo anno: dato che non sorprende considerato il diverso meccanismo di accesso in vigore in Germania, che non prevede una negoziazione preventiva.

“Dal documento emergono aspetti positivi: l’Italia infatti, come si evince dall’elevato numero di farmaci orfani disponibili rispetto a quelli autorizzati da Ema, si conferma Paese con un ampio accesso alle opportunità terapeutiche” afferma Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor. “Osservando i dati regionali, emerge tuttavia che l’equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con malattia rara alle terapie farmacologiche, e anche di incidenza economica sui bilanci familiari, sia un obiettivo ancora non del tutto raggiunto e certamente dovrebbe rappresentare uno dei principali punti di attenzione delle politiche sanitarie nel settore, tenendo presente l’importante opportunità rappresentata dal Pnrr”.

Dall’analisi dei dati contenuti nel documento, effettuata da Aifa, emerge poi che la spesa sostenuta dall’Ssn per i farmaci orfani assorbe circa l’8% della spesa farmaceutica pubblica complessiva, pari a 1,53 miliardi di euro (in rialzo del 9,4% rispetto al 2020). I consumi invece, si attestano a 8,4 milioni di dosi di farmaci orfani (+3,7% rispetto all’anno precedente), pari allo 0,03% del consumo complessivo di farmaci. Oltre il 99% dei farmaci orfani è dispensato tramite acquisti diretti. L’accesso alle terapie con farmaci orfani è garantito indipendentemente dallo status di farmaco orfano.

Le aziende produttrici di farmaci orfani sono in prevalenza piccole o medie e producono al massimo due farmaci. Le prime 10 aziende coprono il 70% della spesa pubblica. Le aziende che hanno una maggiore quota di fatturato per farmaci orfani hanno fatturati più bassi. 53 aziende sono titolari di farmaci orfani di classe A e H, la maggior parte ha un fatturato annuo al di sotto dei 600 milioni di euro. Le Big Pharma stanno crescendo nel settore attraverso la ricerca propria o le acquisizioni. L’incidenza del fatturato aziendale sulla spesa Ssn è del 53,6%. 13 aziende producono esclusivamente farmaci orfani, la più grande ha fatturato circa 30 milioni nel 2021. Il documento presentato approfondisce temi come la governance delle malattie rare, la valutazione post-marketing e la revisione dei regolamenti per i farmaci orfani e pediatrici.

Il Rapporto avanza però una specifica proposta anche per quanto riguarda  l’accesso a terapie non ancora pienamente disponibili attraverso Early Access Program. In Italia, uno dei modi per poter far arrivare precocemente il farmaco ai pazienti che ne hanno necessità è l’inserimento nella lista istituita ai sensi della Legge 648/96. Nel 2021 è stato riscontrato un basso ricorso alla Legge 648/96 come strumento di accesso precoce per patologie con un alto unmet medical need. Le richieste di inserimento in lista 648/96 per farmaci orfani nel 2020 sono state infatti solamente 4, di cui una ha ottenuto parere favorevole e tre non favorevole, mentre nel 2021 sono state sei di cui cinque con parere non favorevole e una rimasta in approfondimento.

Per sanare questo scarso ricorso alla legge 648, all’interno del 6° Rapporto OSSFOR è contenuta una proposta che è stata spiegata da Valeria Viola, Institutional and Regulatory Affairs Consultant di Pharma Value. “Nell’ipotesi di una revisione del fondo per i farmaci innovativi, associata ai farmaci in lista 648/96 alla loro prima indicazione autorizzata, questo potrebbe essere sufficientemente capiente per contenere i costi legati ai farmaci che vi troverebbero allocazione, affinché possa esserci un ‘early access’. La spesa”  spiega Viola “rappresenterebbe il 9% del totale, circa 91 milioni di euro su un miliardo di euro per il 2022. Questa stima, tra l’altro, non considera la negoziazione prevista dal nuovo decreto sui Criteri nNegoziali. Per integrare questo tipo di farmaci nel fondo degli innovativi, la modifica normativa dovrebbe inserire la valutazione dell’innovatività subito dopo la raccomandazione positiva del Chmp dell’Ema. Questo permetterebbe ai pazienti che ne hanno necessità, di avere accesso a tali farmaci in tempi più brevi e con una copertura economica già prevista dal sistema”.

In Italia c’è un maggiore consumo di farmaci orfani (DDD) nelle Regioni del nord, che coprono circa il 50% del consumo, con una maggiore spesa assoluta. Le Regioni con la maggiore spesa pro capite sono Umbria e Emilia Romagna, mentre quelle con la minore spesa sono Valle d’Aosta e Molise. Le regioni con il maggior numero di farmaci orfani sono Lombardia, Emilia Romagna e Veneto. La legge sulle malattie rare prevede che i farmaci orfani siano resi immediatamente disponibili in tutte le Regioni, ma l’analisi dei tempi di disponibilità mostra che ci sono variazioni regionali. In media, i Servizi sanitari regionali impiegano 113 giorni per rendere disponibili i farmaci orfani ai pazienti, con una variazione regionale dovuta al fabbisogno regionale.

Le Rregioni con tempi di accesso più brevi sono Sicilia, Campania, Piemonte, Liguria, Veneto, Friuli Venezia Giulia, Lazio e Lombardia, che hanno anche il maggior numero di farmaci disponibili. La disponibilità dei farmaci orfani è omogenea in tutte le aree geografiche, garantendo pari opportunità di accesso a tutti i pazienti affetti da malattie rare. Nonostante lo status di “orfano” non abbia impatto sulla disponibilità e l’utilizzo dei farmaci orfani, i tempi di accesso sono inferiori alla media europea.

Lo studio pubblicato dall’Alleanza Malattie rare, composta da oltre 350 associazioni, ha identificato ciò che è ancora necessario fare per garantire una reale implementazione delle norme e le aree di criticità da superare. L’analisi conferma le richieste avanzate in passato e non ancora ascoltate dalle istituzioni. In particolare, sono richiesti l’approvazione del Decreto Tariffe, l’attuazione e il finanziamento del Piano nazionale Malattie rare, la declinazione dei fondi del Pnrr in progetti utili per il settore e la messa a terra del Testo Unico Malattie rare. Altre questioni importanti da chiarire sono anche l’accesso ai farmaci di fascia C e il percorso di costruzione e approvazione del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato (Pdtap).

♦ VI Rapporto annuale dell’Osservatorio Farmaci orfani – Ossfor