Roma, 2 luglio – L’Agenzia europea del farmaco non concede l’autorizzazione a una nuova terapia anti-Sla e al rinnovo dell’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per ataluren contro la distrofia muscolare di Duchenne. Il no è stato deciso nel corso dell’ultimo meeting del Chmp, il Comitato tecnico per i medicinali a uso umano dell’Ema, che ha espresso parere negativo per Masitinib AB Science (masitinib) contro la sclerosi laterale amiotrofica, raccomandando il rifiuto dell’Aic e ribadito il suo no al rinnovo dell’Aic condizionata per Translarna (ataluren) nel trattamento di pazienti con distrofia Duchenne con mutazioni non-senso.
Per quanto riguarda quest’ultimo farmaco, un parere negativo era stato formulato già a settembre 2023 e poi confermato a gennaio 2024; il panel aveva infatti concluso che l’efficacia di Translarna non era stata confermata nella rivalutazione dei rischi e dei benefici del farmaco. Nel maggio scorso la Commissione europea aveva chiesto una rivalutazione dei dati sul medicinale. L’Ema inoltre, a seguito di una sentenza della Corte di giustizia Ue che invitava l’agenzia a vigilare sull’imparzialità dei membri dei suoi comitati, aveva deciso di convocare un nuovo gruppo consultivo su Translarna. Questa terza valutazione ha incluso anche informazioni da nuovi studi e da più fonti, compresi genitori, caregiver e associazioni pazienti. “Il Chmp le ha esaminate attentamente” riferisce l’Ema “e ha concluso che non fornivano prove sufficienti per confermare l’efficacia del farmaco”.
Per contro, il Chmp ha dato il via libera al primo spray nasale di adrenalina contro lo shock anafilattico potenzialmente mortale negli allergici gravi. Il Comitato ha infatti raccomandato di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) in Ue per Eurneffy a base di epinefrina. Un’alternativa alle formulazioni iniettabili per il trattamento di emergenza dell’anafilassi, la forma più pericolosa di reazione allergica.
Secondo l’Accademia europea di allergia e immunologia clinica (Eaaci) – ricorda l’Ema – l’allergia è la malattia cronica più diffusa in Europa, con 150 milioni di persone colpite nel 2015. Circa il 20% degli allergici più gravi vive ogni giorno nella paura di uno shock anafilattico fatale. L’anafilassi può insorgere improvvisamente entro pochi minuti dall’esposizione a un allergene, il più delle volte contenuto nei cibi o nei farmaci, o veicolato da punture di insetti. Il ritardo nella diagnosi e nel trattamento può causare ostruzione delle vie aeree o collasso cardiovascolare, fino al decesso.
La somministrazione di epinefrina, nota anche come adrenalina, diminuisce la reazione anafilattica. Questa sostanza – rcorda l’Ema nella sua nota – si lega a specifici recettori, detti adrenergici, riducendo nei vasi sanguigni l’allargamento e la permeabilità prodotti dall’istamina rilasciata durante la risposta a un allergene. L’adrenalina rilassa inoltre la muscolatura liscia dei polmoni. Il trattamento, pertanto, migliora il flusso sanguigno e la respirazione. Sebbene gli auto-iniettori di epinefrina abbiano dimostrato di essere altamente efficaci se utilizzati correttamente, a volte la terapia di emergenza viene ritardata o non somministrata per diversi fattori, dalla paura dell’ago alla scarsa trasportabilità, al timore che persone senza formazione medica possano praticare l’iniezione. L’adrenalina spray nasale offre un ‘piano B’ più agevole: viene assorbita rapidamente dalla mucosa nasale, distribuendosi nell’organismo.
Per ragioni etiche e pratiche – spiega l’Ema – non è stato possibile condurre studi clinici controllati sull’efficacia di Eurneffy in persone con una grave reazione allergica in corso, ma sono disponibili ampie informazioni sull’uso dell’adrenalina contro l’allergia grave e la sostanza rappresenta attualmente il trattamento standard per l’anafilassi.
L’efficacia e la sicurezza di Eurneffy sono state valutate su 537 persone sane dai 19 ai 55 anni, arruolate in 14 trial clinici. Questi studi hanno confrontato Eurneffy con farmaci che prevedevano l’iniezione intramuscolare di epinefrina, analizzando la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca, nonché il modo in cui il principio attivo viene assorbito, modificato ed eliminato dall’organismo. Gli effetti organici dell’adrenalina somministrata via spray nasale sono risultati paragonabili a quelli delle iniezioni tradizionali. Non sono stati segnalati eventi avversi significativi per il nuovo farmaco; i più comuni erano simili a quelli sperimentati con le iniezioni (come nausea, mal di testa, irritazione della gola e vertigini), ma includevano anche disturbi nasali e naso che cola.
Il Chmp ha raccomandato anche specifiche misure per scongiurare il rischio di un utilizzo inappropriato del dispositivo spray, fra cui video formativi e altri materiali educativi digitali rivolti a pazienti e operatori. Per questi gruppi sarà disponibile anche un modello di Eurneffy a scopo didattico, che permette di simulare il corretto impiego dello spray.
