Roma, 30 settembre – Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato di sospendere l’autorizzazione all’immissione in commercio del medicinale per l’anemia falciforme Oxbryta (voxelotor). La misura è stata presa a scopo precauzionale, mentre è in corso una revisione dei dati emergenti riferiti all’impiego del farmaco.
La raccomandazione segue i dati di sicurezza emergenti da due studi basati su registri clinici, che indicano che i pazienti arruolati hanno avuto una maggiore incidenza di crisi vaso-occlusive (Voc) durante il trattamento con Oxbryta rispetto a prima dell’inizio della terapia con il farmaco.
Le crisi vaso-occlusive sono tra le complicazioni più comuni dell’anemia falciforme; comportano episodi di dolore acuto e possono portare d ulteriori complicazioni di salute, come artrite, insufficienza renale e ictus. Questi nuovi dati di sicurezza sono emersi mentre l’Ema stava già esaminando i benefici e i rischi di Oxbryta come parte di una revisione in corso iniziata a luglio 2024, valutazione che era stata innescata dai dati di uno studio clinico che mostravano un numero maggiore di decessi con Oxbryta rispetto al placebo. Da un altro studio è emerso che il numero totale di decessi era superiore al previsto.
Dati che sollevano serie preoccupazioni sulla sicurezza di Oxbryta e dei registri clinici e che hanno indotto il Chmp, a causa delle crescenti incertezze, a raccomandare che l’autorizzazione, la commercializzazione e la fornitura del medicinale siano sospese fino a quando tutti i dati disponibili non saranno stati valutati nella revisione in corso.
Parallelamente, la società che commercializza Oxbryta ha deciso di ritirare e richiamare il medicinale da tutti i Paesi in cui è disponibile e di interrompere gli studi clinici in corso, l’uso compassionevole e i programmi di accesso anticipato.
Mentre la revisione è in corso, l’Ema raccomanda ai medici di non avviare trattamenti terapeutici con Oxbryta per nuovi pazienti e di contattare i pazienti attualmente in cura con il farmaco per interrompere il trattamento e discutere opzioni terapeutiche alternative. Ai medici viene chiesto anche di continuaew a monitorare i pazienti per eventi avversi dopo l’interruzione del trattamento con Oxbryta. Ai pazienti viene raccomandato di parlare con il proprio medico prima di interrompere il trattamento e di rivolgergli, nel caso ne abbiano, ogni domanda relativa al farmaco e alle relative terapie.
Raccomandazioni più dettagliate saranno inviate ai professionisti sanitari che prescrivono, dispensano o somministrano il medicinale mediante comunicazione diretta (la direct healthcare professional communication, meglio conosciuta con la sigla Dhpc). La stessa Dhpc sarà inoltre pubblicata sul sito web dell’EmaA.
La raccomandazione dell’Ema per una sospensione di Oxbryta sarà inoltrata alla Commissione europea, che emetterà una decisione giuridicamente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell’Unione. L’Ema continuerà intanto la sua revisione del farmaco, per emettere a tempo debito una raccomandazione finale.
L’anemia falciforme o drepanocitosi (in letteratura internazionale nota con l’acronimo Scd, da Sickle cell disease), colpisce in Europa circa 50.000 persone. In Italia è considerata una patologia ematologica rara, principalmente a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: i pazienti registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, ma secondo gli esperti rappresentano solo la punta di un iceberg, con un grande sommerso di una popolazione in rapida crescita. La malattia è caratterizzata dall’alterazione della forma e proprietà fisiche dei globuli rossi e da una maggior adesività delle diverse cellule ematiche rispetto al solito. In determinate situazioni, queste cellule si attivano e aderiscono tra di loro e alla parete interna dei vasi sanguigni, formando degli agglomerati che possono rallentare, bloccare e ridurre il flusso di sangue e ossigeno, causando danni ai vasi sanguigni e agli organi. Questo comporta, di conseguenza, degli attacchi acuti noti come crisi vaso-occlusive (Voc), eventi gravi, ricorrenti e imprevedibili che possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità.
