Roma, 16 dicembre – Sono 17 i nuovi medicinali raccomandati che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema, il Chmp, ha approvato nel corso del suo ultimo meeting (tenutosi dal 9 al 12 dicembre). Per altri otto medicinali è stata chiesta l’estensione delle indicazioni terapeutiche dal comitato per i medicinali per uso umano. Con queste ultime indicazioni, il numero totale di medicinali raccomandati per l’approvazione nel 2024 dall’autorità regolatori della Ue sale a 114.
Le raccomandazioni per il rilascio dell’Aic riguardano Andembry (garadacimab), farmaco per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario, disturbo raro e potenzialmente letale, caratterizzato da attacchi di gonfiore cutaneo e sottomucoso.
Parere positivo anche per Beyonttra (acoramidis), per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio o variante nei pazienti adulti affetti da cardiomiopatia, malattia che colpisce il muscolo cardiaco.
Ancora, via libera a Kavigale (sipavibart), un anticorpo monoclonale destinato alla prevenzione del Covid-19 nelle persone immunodepresse di età pari o superiore a 12 anni.
Autorizzazione all’immissione in commercio chiesta anche per Kostaive (zapomeran), un vaccino mRna autoamplificante destinato alla prevenzione del Covid-19 nei soggetti di età pari o superiore a 18 anni.
Nemluvio (nemolizumab) ha ricevuto il parere positivo del hmp per il trattamento della dermatite atopica, una malattia cronica della pelle, e della prurigo nodularis, una condizione infiammatoria della pelle poco riconosciuta.
Disco verde per l’Aica anche per Rytelo (imetelstat), farmaco per trattamento di pazienti adulti affetti da anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielo-displastiche a rischio molto basso, basso o intermedio, quando il midollo osseo non produce abbastanza globuli rossi o piastrine sane .
Il Chmp ha espresso parere positivo anche per Seladelpar Gilead (seladelpar lisina diidrato), per il trattamento della colangite biliare primitiva, una malattia epatica autoimmune. Questo farmaco è stato supportato tramite il programma Priority Medicines (Prime) dell’Ema, che fornisce un supporto scientifico e normativo precoce e migliorato per medicinali promettenti con un potenziale per rispondere a esigenze mediche insoddisfatte.
Per Welireg (belzutifan), primo medicinale per il trattamento dei tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau (rara malattia genetica che causa cisti e tumori) e al carcinoma renale a cellule chiare avanzato, il Chmp ha invece raccomandato la concessione di autorizzazione all’immissione in commercio condizionata.
Il Comitato dei farmaci per uso umano dell’Ema ha anche raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per tre domande ibride, che si basano in parte sui risultati dei test preclinici e delle sperimentazioni cliniche di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati: Emcitate (tiratricol), primo trattamento per la tireo-tossicosi periferica nei pazienti affetti dalla sindrome di Allan-Herndon-Dudley, malattia ultra-rara, cronica e gravemente debilitante causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina trasportatrice dell’ormone tiroideo MCT8; Paxneury (guanfacina), per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività nei bambini; Tuzulby (metilfenidato cloridrato), un farmaco con autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico (Puma) per il trattamento dei bambini affetti da disturbo da deficit di attenzione e iperattività.
Parere positivo anche per sei biosimilari:
- Avtozma (tocilizumab), per il trattamento dell’artrite reumatoide, artrite idiopatica giovanile sistemica, artrite idiopatica giovanile poliarticolare, arterite a cellule giganti, sindrome del rilascio di citochine polirticole e covid-19.
- Eydenzelt (aflibercept), per il trattamento della degenerazione maculare legata all’età neovascolare, la compromissione visiva dovuta a edema maculare secondario all’occlusione della vena retinica, il deterioramento visivo dovuto all’edema maculare diabetico e al danno visivo dovuto alla neovascolarizzazione coroidale miopica.
- Osenvelt (denosumab), per la prevenzione delle complicanze ossee negli adulti con carcinoma avanzato che coinvolge l’osso e per il trattamento degli adulti e adolescenti maturi scheletrici con tumore osseo cellulare gigante.
- Stoboclo (denosumab), per il trattamento dell’osteoporosi nelle donne che hanno subito la menopausa, la perdita ossea legata all’ablazione ormonale negli uomini ad aumentato rischio di fratture e la perdita ossea associata al trattamento a lungo termine con glucocorticoide sistemico.
- Yesintek (ustekinumab), per il trattamento di adulti e bambini con psoriasi di placca e adulti con artrite psoriasica o malattia di Crohn.
- Zefylti (Filgrastim), per il trattamento della neutropenia e la mobilizzazione delle cellule progenitrici del sangue periferico.
Infine, il Chmp ha richiesto l’estensione delle indicazioni terapeutiche per sette farmaci già autorizzati nella Ue. Si tratta di Blincyto, Bridion, Flucelvax Tetra, Jemperli, Omvoh, Rekambys e Vocabria.