Roma, 3 febbraio – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità in Italia di efgartigimod alfa (Vyvgart) in formulazione sottocutanea iniettabile per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (MGg) che sono positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
Efgartigimod alfa – informa in una nota Argenx, l’azienda specializzata in trattamenti per l’immunologia titolare dell’Aic – è ora disponibile in Italia sia per uso endovenoso che per uso sottocutaneo in auto-somministrazione, offrendo ai pazienti la possibilità di scegliere la formulazione ritenuta più adatta per una migliore aderenza alla terapia.
La miastenia grave generalizzata è una malattia autoimmune rara e cronica in cui gli auto-anticorpi IgG interrompono la comunicazione tra nervi e muscoli, causando una debolezza muscolare debilitante e potenzialmente letale. Circa l’85% delle persone affette da miastenia grave progredisce entro 24 mesi verso la MGg, che può colpire i muscoli di tutto il corpo.
I pazienti con anticorpi AChR confermati rappresentano circa l’85% della popolazione totale affetta da miastenia grave generalizzata. Si stima che in Europa la MGg colpisca tra 56 mila e 100 mila persone e circa 15 mila in Italia.
La rimborsabilità da parte di Aifa segue l’approvazione della Commissione europea giunta a novembre 2023 sulla base dei risultati positivi dello studio globale di Fase 3 Adapt-Sc che ha stabilito l’efficacia di efgartigimod alfa in formulazione sottocutanea dimostrando una riduzione dei livelli di anticorpi anti-AChR paragonabile a quella ottenuta con il trattamento per infusione in pazienti adulti affetti da MGg.