Roma, 17 gennaio – Sono stati più di 100 (104, per l’esattezza) i farmaci per i quali l’Ema, l’agenzia regolatoria europea, ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio nel corso del 2025, più di un terzo dei quali contenenti un nuovo principio attivo mai autorizzato prima nella Ue, rientranti nel novero dei medicinali che rappresentano “un’importante innovazione” o offrono “un contributo alla salute pubblica”. Qualche esempio: il primo farmaco per il trattamento delle bronchiectasie non associate alla fibrosi cistica, un trattamento first-in-class per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 in stadio 3 nei bambini e negli adulti e il primo farmaco orale per il trattamento della depressione post partum.
Sono alcuni dei dati contenuti nel report Human medicines 2025 che l’agenzia ha presentato la scorsa settimana nel corso di un briefing con la stampa. Oncologia, endocrinologia e metabolismo, neurologia, immunologia e malattie infettive sono le aree che hanno registrato il maggior numero di via libera per la concessione di muove Aic, con l’area cardiovascolare sullo sfondo, che “porta a casa” il placet a prodotti che costituiscono miglioramenti graduali ma senza innovazioni radicali.
Ema spiega aver raccomandato 16 medicinali per malattie rare, tra cui il primo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (sviluppato grazie a decenni di ricerca made in Italy, condotta all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica SR-Tiget di Milano), una rara malattia ereditaria del sistema immunitario che colpisce quasi esclusivamente i maschi. C’è poi una terapia genica modificante la malattia applicata come gel topico per trattare le ferite in pazienti di tutte le età affetti da una rara patologia che rende la pelle molto fragile (l’epidermolisi bollosa distrofica, la malattia dei ‘bambini farfalla’).
L’Ema ha inoltre adottato tre pareri positivi per medicinali destinati all’uso in Paesi extra-Ue, tra cui un farmaco per la profilassi pre-esposizione (PrEP) in combinazione con pratiche sessuali sicure per ridurre il rischio di infezione da virus Hiv-1 acquisita per via sessuale in adulti e adolescenti. Questo medicinale faciliterà l’assunzione e l’aderenza alla PrEP poiché deve essere somministrato solo due volte all’anno tramite iniezione sottocutanea.
Uno tra i dati più rilevanti è che il 40% dei medicinali approvati lo scorso anno sono biosimilari, farmaci intercambiabili con i prodotti di riferimento: si tratta del numero più alto mai registrato per questa classe di medicinali che, spiega l’Ema, rappresentano un elemento “fondamentale del sistema sanitario per la gestione dei costi e l’ampliamento dell’accesso ai trattamenti essenziali”. Nel 2025 l’agenzia regolatoria europea ha avanzato sono 41 raccomandazioni per nuovi prodotti biosimilari. Per il resto, le 104 raccomandazioni di nuovi farmaci dello scorso anno formulate dal Comitato per i medicinali per uso umano, Chmp (il secondo valore più alto degli ultimi quindici anni), includono 38 nuove sostanze attive, 16 farmaci orfani, 4 terapie avanzate (Atmp), gli appena ricordati 41 biosimilari (numero record) e 10 generici, con 6 medicinali inseriti nel programma Prime, dedicato a terapie che rispondono a bisogni clinici non soddisfatti. Nel 2024 le raccomandazioni erano state 114, con 46 nuove sostanze attive: un lieve calo che, secondo l’Ema va letto come una normalizzazione dopo il picco post-pandemico.
“Il 2024 è stato l’anno più intenso degli ultimi quindici anni, anche per l’effetto di dossier rinviati durante il Covid” ha voluto precisare al riguardo Steffen Thirstrup, Chief Medical Officer dell’Ema(nella foto), ricordando però che “il 2025 resta comunque un anno molto forte dal punto di vista europeo”.
