Roma, 17 ottobre – Nato in Francia negli anni ’70 e affermatosi nel tempo non solo come il più prestigioso riconoscimento alla ricerca e all’innovazione in campo farmacologico, ma anche come un autentico motore di crescita per la salute pubblica, per il suo impatto su ricerca e innovazione, cruciale nel favorire l’accesso dei pazienti a terapie sempre più efficaci, sicure e sostenibili, il Prix Galien ha celebrato a Verona, lo scorso 14 ottobre, la XXXII edizione dell’edizione italiana, con la cerimonia di proclamazione dei vincitori, tenutasi a Palazzo Verità Poeta.
Sette i riconoscimenti attribuiti, per altrettante categorie terapeutiche: Premio per farmaco di sintesi chimica, Premio per farmaco biologico, Premio per farmaco o vaccino per la prevenzione e il trattamento delle principali malattie infettive, Premio per farmaco orfano, Premio ATMP, Premio per farmaco chimico-biotecnologico e Premio Real world evidence.
Il Comitato
indipendente di esperti che ha curato le valutazioni dell’edizione 2025 del Prix Galien Italia, presieduto da professore emerito Pier Luigi Canonico (nella foto), ha assegnato il premio per il farmaco di sintesi chimica ad avapritinib di Blueprint Medicines, una company di Sanofi. Si tratta della “prima e unica terapia di precisione per la mastocitosi sistemica che colpisce specificamente la mutazione ‘Kit D816V’ e rappresenta un punto di svolta nel trattamento di questa malattia rara, complessa e invalidante, mettendo a disposizione uno strumento terapeutico efficace che agendo sulla causa scatenante la malattia, comporta un miglioramento della sintomatologia e della qualità di vita”.
Nella stessa categoria, una menzione speciale è andata a sotorasib di Amgen, un innovativo trattamento orale che ha “migliorato la gestione del carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione Kras G12C, offrendo un’alternativa efficace a pazienti con alto bisogno clinico e senza opzioni target precedenti”.
Per la categoria dedicata al farmaco biologico è stato premiato dostarlimab di Gsk, che “ha modificato il trattamento del carcinoma endometriale avanzato o ricorrente dapprima nel setting di seconda linea e più recentemente nel setting di prima linea attraverso l’applicazione di una terapia immunologica mirata per questa neoplasia”. Il suo impiego clinico “ha contribuito a determinare un effetto terapeutico elevato e di lunga durata, con impatto importante per la sopravvivenza e per la qualità della vita delle pazienti”.
Nella categoria, si guadagna una menzione speciale efgartigimod di Argenx che “rappresenta una nuova classe terapeutica per malattie autoimmuni gravi come la miastenia gravis generalizzata e la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. Il suo meccanismo d’azione unico permette di agire direttamente sulla base immunologica della malattia, senza compromettere l’immunocompetenza, offrendo un cambio di paradigma rispetto alle terapie immunosoppressive tradizionali”.
Per la categoria farmaco orfano il premio è stato assegnato a concizumab di Novo Nordisk, “indicato nella profilassi di routine degli episodi emorragici, innovazione per il trattamento dell’emofilia B con inibitori del fattore IX. L’efficacia dimostrata nella riduzione significativa delle emorragie con il miglioramento complessivo della qualità di vita dei pazienti, colma un importante unmet medical need”.
La menzione speciale nella categoria è andata a sotatercept di Msd, “primo farmaco biologico con dimostrata efficacia nell’ ipertensione arteriosa polmonare. Con un meccanismo d’azione distinto da quello di altri farmaci utilizzati per la terapia di questa malattia rara, agisce sul rimodellamento vascolare che è alla base della patologia”.
Vaccini e malattie infettive, vince Abrysvo di Pifzer, primo e unico vaccino contro il virus respiratorio sinciziale
Per la categoria farmaco o vaccino per la prevenzione e il trattamento delle principali malattie infettive, il premio è andato al vaccino per il virus respiratorio sinciziale di Pfizer, Abrysvo, “primo e unico vaccino per l’Rsv con duplice indicazione per gli adulti over 60 e i neonati fino a 6 mesi tramite vaccinazione materna, coprendo entrambi i sottogruppi A e B del virus. L’alta efficacia dimostrata e la protezione prolungata rappresentano un’importante innovazione per la prevenzione del virus sinciziale in 2 popolazioni vulnerabili, con la riduzione delle ospedalizzazioni, dello sviluppo di malattie gravi e della mortalità per infezioni respiratorie”.
Nella stessa categoria, menzione speciale al vaccino pneumococcico 21 valente Capvaxive di Msd, “un’innovazione perché risponde alle mutate esigenze epidemiologiche negli adulti, offrendo una copertura per la prevenzione delle malattie invasive pneumococciche più ampia, grazie ai suoi 21 sierotipi, dei quali 8 unici non presenti in altri vaccini e responsabili di una crescente proporzione di infezioni pneumococciche”.
Nella categoria ‘Medicinali per terapia avanzata’ vince beremagene geperpavec di Krystall Biotech, “prima terapia genica topica che agisce direttamente sulla causa genetica dell’epidermolisi bollosa distrofica, una malattia rara e grave della pelle. Agendo sulla causa della malattia ristabilisce la giunzione dermo-epidermica e consente una guarigione duratura delle ferite cutanee e una significativa riduzione della severità delle nuove lesioni. Può pertanto modificare la storia naturale della malattia, rendendo quasi normale la vita dei pazienti che ne sono affetti”.
Il vincitore per il farmaco chimico biotecnologico è belantamab mafodotin di Gsk, “primo e unico anticorpo immuno-coniugato anti-Bcma (B cell maturation antigen) sviluppato per il trattamento del mieloma multiplo a partire dalla prima recidiva di malattia che rappresenta un’opzione terapeutica efficace e tollerabile, con un’azione altamente specifica”, in un “setting in cui le altre terapie determinano una risposta ancora subottimale”.
Infine per la settima e ultima categoria Real world evidence i vincitori sono due, ex aequo, entrambi ritenuti egualmente meritevoli del premio per “l’impatto positivo ritenuto essenziale dal comitato nelle evidenze real-world”. Si tratta del vaccino hpv nonavalente Gardasil 9 di Msd Italia e osimertinib di AstraZeneca, Il primo si è dimostrato “in grado di proteggere contro 9 tipi di Hpv responsabili del 90% dei tumori cervicali, delle lesioni precancerose e dei condilomi genitali”, e “sta riducendo significativamente l’incidenza del cancro della cervice uterina. Il suo sviluppo si inserisce nell’obiettivo internazionale dell’Oms e nei piani oncologici europei e nazionali di aumentare la copertura vaccinale al 90% entro il 2030 per eliminare il cancro cervicale”, con “robusti dati di real world evidence provenienti da Paesi con programmi vaccinali consolidati”.
Osimertinib, invece, “rappresenta un punto di svolta nel trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (Nsclc) con mutazioni attivanti del gene Egfr, migliorando significativamente prognosi e gestione clinica“. Il farmaco mantiene efficacia anche in presenza di “uno dei principali meccanismi di fallimento delle terapie di prima e seconda generazione. La sua capacità di penetrare nel sistema nervoso centrale, agendo anche sulle metastasi cerebrali, insieme all’ampio impiego in diversi setting clinici e al profilo di tollerabilità favorevole, confermato da dati di real-world evidence, ne consolidano il ruolo di standard terapeutico a livello internazionale”
“Attraverso il riconoscimento della ricerca che coniuga eccellenza scientifica e beneficio clinico, il Prix Galien promuove una cultura della cura centrata sulla persona, richiamando l’attenzione sulla necessità di integrare le esigenze e le preferenze dei pazienti nei processi decisionali clinici e di sviluppo” ha affermato Canonico durante la cerimonia di assegnazione dei prestigiosi riconoscimenti, spiegando che il premio intitolato al medico di Pergamo considerato il padre nobile della farmacia e della farmacologia “aspira sempre più a essere un ponte tra la ricerca farmacologica e l’industria farmaceutica, favorendo il dialogo, la collaborazione e il trasferimento di conoscenze e innovazione dal laboratorio al paziente. È in questo equilibrio tra scienza, impresa e valore umano che risiede la sua forza e la sua attualità”.
