Roma, 23 gennaio – L’Agenzia italiana del farmaco ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di efanesoctocog alfa (Altuvoct) per il trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII). Efanesoctocog alfa può essere utilizzato in tutte le fasce d’età. Si tratta di un’innovativa terapia sostitutiva del fattore VIII, il primo high-sustained factor VIII. Bambini, adolescenti e adulti possono raggiungere in profilassi livelli di attività del fattore VIII simili a quelli di persone senza emofilia (superiori al 40%) per una parte significativa della settimana con una sola somministrazione settimanale. Efanesoctocog alfa può essere utilizzato per la gestione degli interventi chirurgici per le persone con emofilia A e per il trattamento al bisogno qualora si verifichino eventi emorragici.
L’emofilia, malattia genetica considerata rara causata dall’assenza di fattori necessari per la coagulazione del sangue, si verifica a causa di un’alterazione, o mutazione, nel gene responsabile della produzione del fattore di coagulazione VIII (in emofilia A) o IX (in emofilia B), causando una produzione non adeguata di fattore della coagulazione sufficiente ad assicurare alla persona un’adeguata emostasi. Chi ha questa patologia è soggetto a emorragie di diversa natura, tra cui micro sanguinamenti e sanguinamenti che, oltre a poter essere estremamente dolorosi e, in alcuni casi, mettere a rischio la vita del paziente, possono evolvere in patologie articolari croniche, gravi e invalidanti. In Italia le persone che convivono con l’emofilia A sono circa 5mila, secondo i dati del Registro nazionale delle coagulopatie congenite dell’Istituto superiore di sanità. I progressi terapeutici hanno colmato bisogni clinici insoddisfatti, soprattutto legati alla necessità di garantire una protezione emostatica stabile duratura per diversi giorni. Ma, come ha affermato 
Rita Carlotta Santoro (nella foto), presidente dell’Associazione italiana dei centri emofilia (Aice) in un incontro a Milano con medici, esperti e le associazioni dei pazienti, promosso da Sobi, l’azienda biofarmaceutica multinazionale, leader nello sviluppo di terapie innovative per le malattie rare,“nonostante i progressi terapeutici, l’emofilia condiziona ancora pesantemente la quotidianità dei pazienti. Una svolta significativa è possibile grazie al raggiungimento di livelli di fattore circolante più elevati, prospettiva ora offerta da Altuvoct. Questo farmaco, con una sola infusione settimanale, permette di mantenere per gran parte della settimana livelli di emostasi pari o superiori al 40%, un range clinicamente paragonabile alla condizione di ‘non emofilia’. Tale approccio, orientato alla normalizzazione dell’emostasi, può consentire di rivoluzionare la qualità della vita dei pazienti con emofilia A. I dati clinici confermano infatti benefici sostanziali non solo nella prevenzione dei sanguinamenti, ma anche nel miglioramento della salute articolare, della forma fisica e nella gestione del dolore”.
L’autorizzazione all’immissione in commercio di Altuvoct, si legge in una nota di Sobi, si basa sui risultati degli studi di fase 3: Xtend-1 su adulti e adolescenti e Xtend-Kids su bambini, che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di efanesoctocog alfa in persone con emofilia A grave. Questi studi hanno dimostrato che la profilassi settimanale con Altuvoct fornisce una protezione significativa contro le emorragie per tutte le fasce d’età.
“Negli ultimi anni l’emofilia ha visto l’arrivo di diverse innovazioni scientifiche” ha evidenziato 
Flora Peyvandi (nella foto), direttore del Centro emofilia e trombosi Angelo Bianchi Bonomi e primario della Struttura complessa di Medicina generale-Emostasi e trombosi del Policlinico di Milano. “Il nostro centro, in quanto centro di riferimento nazionale, ha partecipato attivamente allo sviluppo clinico di molte di queste nuove molecole inclusi gli studi relativi alla molecola di efanesoctocog alfa. I risultati hanno evidenziato un miglioramento sostanziale della salute articolare, della salute fisica, del dolore e della qualità della vita complessiva. Questi risultati straordinari si raggiungono grazie a un meccanismo d’azione differenziante e al disegno della molecola che, per la prima volta, ha permesso di superare il limite imposto dal fattore di von Willebrand endogeno (Vwf)”.
