Roma, 24 settembre – Il Consiglio di Amministrazione dell’Aifa, nella seduta di ieri, 23 settembre, ha dato il via libera alla rimborsabilità di due nuovi farmaci orfani e sette estensioni di indicazione terapeutica.
I farmaci orfani per il trattamento di malattie rare che saranno rimborsati dal Servizio sanitario nazionale sono Ezmekly (mirdametinib), indicato in mono-terapia per il trattamento di neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici non operabili in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), e Ziihera (zanidatamab), indicato in mono-terapia per il trattamento di pazienti adulti con cancro delle vie biliari (BTC) HER2-positivo (IHC 3+) non resecabile, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattato con almeno una linea di terapia sistemica.
Più esteso il capitolo delle estensioni delle indicazioni terapeutiche e variazioni posologiche ammesse alla rimborsabilità dal CdA dell’autorità regolatoria, che riguardano come detto sette farmaci. Si tratta, nell’ordine di:
- Dabigatran Etexilato Teva (dabigatran etexilato): rimborsato per il trattamento del tromboembolismo venoso (TEV) e per la prevenzione di TEV ricorrente nei pazienti pediatrici (dal momento in cui il bambino è in grado di ingerire cibo morbido fino a meno di 18 anni di età).
- Gamten (immunoglobuline umane normali): esteso alla profilassi pre/post esposizione al morbillo per adulti, bambini e adolescenti (0-18 anni) suscettibili nei quali l’immunizzazione attiva è controindicata o non raccomandata, e all’immunomodulazione negli adulti affetti da dermatomiosite in fase attiva trattata con farmaci immunosoppressori (inclusi corticosteroidi) o in caso di intolleranza/controindicazioni a questi farmaci
- Koselugo (selumetinib): rimborsato per il trattamento in mono-terapia dei neurofibromi plessiformi (PN) inoperabili, sintomatici nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).
- Nucala (mepolizumab): rimborsato negli adulti come trattamento di mantenimento aggiuntivo per la broncopneumopatia cronica ostruttiva (Bpco) non controllata, caratterizzata da un aumento degli eosinofili ematici, in associazione a tripla terapia (corticosteroide per via inalatoria ICS, LABA e LAMA).
- Pegasys (peginterferone alfa-2a): rimborsato in mono-terapia negli adulti per il trattamento della policitemia vera e della trombocitemia essenziale.
- Tevimbra (tislelizumab): rimborsato per il nuovo schema posologico di 400 mg somministrati per infusione endovenosa una volta ogni 6 settimane.
- Veltassa (patiromer): esteso al trattamento dell’iperkaliemia negli adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni.
Nel corso della seduta, Il CdA ha anche approvato riduzioni di spesa a esito di rinegoziazioni dei prezzi di medicinali già attualmente rimborsati per complessivi 34,9 milioni di euro.
