Roma, 32 maggio – Il Consiglio di amministrazione dell’AIFA, nell’ultima seduta del 29 maggio eccezionalmente tenutasi a Palermo nella Sala La Torre di Palazzo Reale, dove nella stessa data si è tenuto il confronto con le Regioni sul tema La roadmap dell’appropriatezza: la medicina di precisione tra innovazione e pratica regionale, ha dato il via libera alla rimborsabilità di quattro nuovi medicinali, cinque estensioni di indicazione e due farmaci equivalenti.
Le prime approvazioni al rimborso Ssn riguardano due farmaci orfani: si tratta di Elahere (mirvetuximab), indicato per il trattamento di pazienti adulte con cancro epiteliale dell’ovaio, cancro della tuba di Falloppio o cancro peritoneale primitivo. Il farmaco è un anticorpo monoclonale che si lega a una specifica proteina (FRα) espressa sulla superficie delle cellule tumorali e rilascia al loro interno una molecola citotossica in grado di causarne la morte.
Il secondo farmaco orfano ammesso alla rimborsabilità è Adzynma (rADAMTS13), terapia enzimatica sostitutiva (Tes per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), una rarissima malattia genetica del sangue. Adzynma si avvale dell’ingegneria genetica per la produzione in laboratorio di una copia artificiale dell’enzima umano ADAMTS13 (carente nei pazienti affetti da cTTP), che viene poi somministrata per via endovenosa.
La cTTP è una malattia causata da una mutazione genetica che impedisce la produzione dell’enzima ADAMTS13, portando alla formazione di trombi nei piccoli vasi, anemia emolitica, forte carenza di piastrine (trombocitopenia) e insufficienza di gravità variabile di uno o più organi. Sostituendo l’enzima mancante, Adzynma previene la formazione di coaguli di sangue, sanguinamento e anemia. Si tratta di un nuovo approccio terapeutico a una malattia che, se non trattata, ha un decorso rapido e letale.
Le altre nuove molecole ammesse alla rimborsabilità
Il Ssn rimborserà anche altre 2 nuove molecole. Si tratta di Aqumeldi (enalapril maleato), un ACE-inibitore indicato per il trattamento dell’insufficienza cardiaca nei bambini dalla nascita fino a 6 anni di età, e di Wainzua (eplontersen), indicato per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv), una patologia sistemica progressiva che si manifesta prevalentemente con cardiomiopatia e/o polineuropatia.
Le estensioni di indicazioni terapeutiche
I cinque farmaci per i quali sono state estese le indicazioni rimborsabili sono: Bridion (sugammadex), farmaco che potrà essere utilizzato in pazienti pediatrici dalla nascita fino a 17 anni di età, antidoto usato in anestesia per invertire il blocco neuromuscolare indotto da specifici miorilassanti come rocuronio e vecuronio; Cablivi (caplacizumab), anticorpo monoclonale per il trattamento di episodi di porpora trombotica trombocitopenica (PTT) acquisita in associazione a plasmaferesi (plasma exchange, PE) e immunosoppressione che verrà rimborsato negli adolescenti di età uguale a 12 anni o maggiore con peso corporeo di almeno 40 kg; Miozac (dobutamina), farmaco adrenergico utilizzato come stimolante cardiaco; Scleryda (dimetilfumarato), farmaco immunomodulatore impiegato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 13 anni e, per finire, Spravato (esketamina), antidepressivo in forma di spray nasale.
I farmaci equivalenti ammessi al rimborso in regime Ssn
I due farmaci equivalenti che saranno rimborsati dal Ssn sono l’anti-diabetico Linagliptin Krka (linagliptin) e Metotrexato Aurobindo (metotrexato), farmaco utilizzato in oncologia per trattare alcuni tumori (come leucemie e linfomi) e a dosaggi inferiori, come antinfiammatorio e immunosoppressore in alcune malattie autoimmuni soprattutto in ambito reumatologico/dermatologico.
Aifa conclude la nota che informa sugli esiti del CdA Tra i temi della seduta anche la revisione del Prontuario Farmaceutico Nazionale, per la quale proseguono i lavori da parte dell’Agenzia.
