Roma, 27 luglio – Nel meeting di luglio il Chmp, il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema, l’agenzia europea del medicinali, ha raccomandato l’approvazione di 11 nuovi farmaci. Si tratta, in ordine alfabetico di Acalabrutinib (Calquence) per il trattamento della leucemia linfocitica cronica, un tipo di tumore che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti.
Acalabrutinib è un inibitore orale selettivo, di seconda generazione, dell’enzima tirosin chinasi di Bruton (BtkK). Il farmaco si lega covalentemente a un residuo di cisteina del sito attivo della Btk, inibendone l’attività enzimatica. La Btk è una molecola che ha un ruolo di segnalazione nei pathway del B cell antigen receptor (Bcr) e del recettore delle citochine. Nelle cellule B, la trasduzione del segnale attraverso la Btk si traduce nell’attivazione dei pathway necessari per la proliferazione, la migrazione, la chemiotassi e l’adesione di queste cellule.
Il secondo parere positivo riguarda Amikacina liposomiale (Arikayce), per il trattamento delle infezioni polmonari non tubercolari sostenute da Mycobacterium avium Complex negli adulti con limitate opzioni di trattamento e che non presentano fibrosi cistica. Si tratta di un trattamento inalatorio che viene somministrato una volta al giorno attraverso un nebulizzatore. La malattia polmonare da micobatteri non tubercolari è una rara e grave infezione batterica a trasmissione ambientale la cui insorgenza è riconducibile alla presenza di specie micobatteriche diverse rispetto a quelle che causano la tubercolosi. Amikacina è un antibiotico della famiglia degli aminoglicosidi e mostra attività nei confronti di diverse specie batteriche. La somministrazione parenterale, endovenosa in particolare, comporta effetti collaterali che ne limitano l’uso. Per tale ragione, è stata messa a punto una formulazione di amikacina somministrabile per aerosol, veicolato da speciali particelle lipidiche denominate liposomi.
Via libera anche per l’Anello vaginale di dapivirina, utilizzato per ridurre il rischio di infezione con il virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (Hiv-1), in combinazione con le pratiche sessuali sicure quando la profilassi preesposizione orale non viene utilizzata, non può essere utilizzata o non è disponibile. Inserito nella vagina, l’anello rilascia lentamente il farmaco antiretrovirale dapivirina per un periodo di 28 giorni.
Semaforo verde del Chmp (per quanto questa volta condizionato) anche per avapritinib (Ayvakyt), per il trattamento di pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali non resecabili o metastatici che ospitano la mutazione del recettore del fattore di crescita piastrinico alfa D842V. Avapritinib è un inibitore della chinasi e aiuta a impedire la crescita delle cellule tumorali. Il farmaco è la prima terapia approvata per i Gist con mutazioni di Pdgfra nell’esone 18. In questa perticolare forma di Gist nessuno dei farmaci approvati finora (imatinib e altri) ha dimostrato di funzionare.
Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata anche per belantamab mafodotin (Blenrep), un nuovo coniugato anticorpo-farmaco per pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che non rispondono più al trattamento con un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo monoclonale CD-38. Il farmaco ha beneficiato del sostegno dello schema PrimeE, la piattaforma dell’EmaMA per un dialogo precoce e rafforzato con gli sviluppatori di nuovi promettenti farmaci che rispondono a esigenze mediche non soddisfatte.
Le altre raccomandazioni favorevoli riguardano: bupivacaina/meloxicam (Zynrelef), associazione tra un anestetico locale e un Fans per il trattamento del dolore post-operatorio; crizanlizumab (Adakveo), farmaco per la prevenzione di crisi vaso-occlusive ricorrenti in pazienti con malattia falciforme; filgotinib (Jyseleca),compresse dam 100 e 200 mg, per il trattamento di adulti con artrite reumatoide da moderata a grave che hanno risposto in modo inadeguato o sono intolleranti a uno o più farmaci antireumatici.
Le ultime raccomandazione del Chmp per l’autorizzazione all’immissione in commercio riguardano il farmaco biosimilare Equidacent (bevacizumab) per il trattamento del carcinoma del colon o del retto, del tumore al seno, del tumore polmonare non a piccole cellule, del tumore a cellule renali, dell’ovaio epiteliale, delle tube di Falloppio o del tumore peritoneale primario e del carcinoma della cervice uterina e due nuovi medicinali generici: Arsenico triossido medac (triossido di arsenico), per il trattamento della leucemia acuta promielocitica (tumore del sangue) e Fampridine Accord (fampridina), destinato a migliorare la deambulazione di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla con disabilità della deambulazione.
