Roma, 11 novembre – Cresce in Italia la richiesta di immunoglobuline (Ig), anticorpi ottenuti esclusivamente da plasma umano, ma la domanda, per la insufficiente copertura della produzione derivante dal plasma raccolto nel Paese, resta largamente scoperta.
È quanto emerge dal report del progetto Il valore strategico delle immunoglobuline: una sfida di sistema per l’Italia e l’Europa, presentato ieri a Roma con l’obiettivo di promuovere una riflessione condivisa sul futuro della gestione delle immunoglobuline in Italia.
“In 10 anni la domanda è cresciuta del 57%, raggiungendo 6.749 kg nel 2024, pari a 114,4 grammi per ogni mille abitanti. L’autosufficienza nazionale, ovvero la quota coperta attraverso la lavorazione del plasma raccolto da donatori volontari è ferma al 59%, a fronte di un obiettivo di legge del 90%. Nel 2024 sono stati inviati al frazionamento 906.938 kg di plasma, +3% sul 2023, ma la raccolta non tiene il passo con la domanda” si legge nel rapporto, un’’iniziativa promossa da Cencora e realizzata con il patrocinio di Consiglio regionale del Lazio, Sidem Società italiana di emaferesi e manipolazione cellulare, Associazione immunodeficienze primitive Aps, Fidas-Federazione italiana associazioni donatori di sangue, ImmunIta – Associazione italiana immunodeficienze, SiHta-Società italiana di Health Technology Assessment, Simti- Società italiana di medicina trasfusionale e immunoematologia e Farmindustria.
Il documento – informa una nota – integra un’analisi del contesto nazionale ed europeo con i risultati di una survey preliminare e due focus group multi-stakeholder, che hanno coinvolto clinici, responsabili regionali, soggetti aggregatori, farmacisti ospedalieri, giuristi e rappresentanze civiche. La crescita della domanda dei prodotti Ig è strutturale, e si spiega con l’invecchiamento della popolazione, l’ampliamento delle indicazioni terapeutiche, il miglioramento della capacità diagnostica e l’utilizzo continuativo delle immunoglobuline in patologie neurologiche e immunologiche. In Europa la domanda di immunoglobuline è attesa in ulteriore crescita del 37% entro il 2028.
“Le immunoglobuline rappresentano un salvavita insostituibile per migliaia di pazienti affetti da immunodeficienze primarie e patologie rare o neurologiche” afferma Giovanni Musso (nella foto), presidente nazionale di Fidas. “Tuttavia, l’aumento esponenziale della loro richiesta clinica sta ponendo l’intera Europa di fronte a una concreta vulnerabilità strutturale”. A fronte di un picco nei consumi, “solo il 59% del fabbisogno nazionale viene coperto grazie al plasma raccolto tramite il dono volontario e non remunerato nel nostro Paese. Ma per il restante 41%, siamo costretti a ricorrere al mercato estero, esponendoci ai rischi d’approvvigionamento e alle fluttuazioni dei mercati internazionali. Come Fidas, riconfermiamo il nostro massimo impegno quotidiano per promuovere la cultura della donazione di sangue e plasma. Allo stesso tempo – conclude Musso – chiediamo alle istituzioni una visione di sistema condivisa che valorizzi il modello pubblico e associativo, investa nella modernizzazione delle strutture di raccolta e promuova l’uso appropriato delle risorse biologiche donate. Raggiungere l’autosufficienza nei farmaci plasmaderivati non è soltanto una sfida organizzativa, ma un preciso dovere strategico ed etico per garantire continuità terapeutica e sovranità sanitaria all’Italia e all’Unione Europea”.
A rendere il sistema vulnerabile è la natura stessa della filiera produttiva piuttosto articolata e poco elastica: tra donazione e disponibilità del farmaco possono trascorrere 7-12 mesi, rendendo difficile reagire rapidamente alle variazioni della domanda. A questo si aggiunge la dipendenza internazionale: gli USA forniscono circa due terzi del plasma utilizzato globalmente, esponendo i Paesi importatori, tra cui l’Italia, a shock esterni. Il percorso multi-stakeholder ha permesso di ricostruire una catena causale in cui ogni criticità alimenta la successiva, in cinque nodi strutturali: programmazione e disponibilità dei dati; appropriatezza prescrittiva; approvvigionamento e procurement; continuità terapeutica e variabilità territoriale nell’accesso alle cure. Ne deriva la necessità di governare le Ig come una risorsa strategica, attraverso programmazione anticipata, diversificazione e sicurezza dell’approvvigionamento.
“Le immunoglobuline rappresentano un banco di prova per la capacità del Servizio sanitario nazionale di governare una risorsa terapeutica critica” spiega Gianluca Ubezio, direttore dipartimento di Medicina trasfusionale, Ospedale Policlinico S. Martino, Genova. “Il sistema dispone già di molti strumenti, ed anche attraverso il supporto delle società scientifiche è auspicabile migliorare l’accuratezza della conoscenza del sistema di reperimento, migliorando la capacità di previsione di raccolta, produzione ed utilizzo. La logica di rete e cooperazione tra tutti gli attori del processo, compresa la componente industriale, è già ora essenziale per il raggiungimento di autosufficienza”.
La prima area di miglioramento riguarda dati e programmazione che rimane prevalentemente retrospettiva. I 2 canali di approvvigionamento, il canale interno basato sul conto-lavorazione del plasma nazionale e il canale estero, non sono ancora sufficientemente integrati. Il modello data-driven di Aria Lombardia è indicato come esperienza potenzialmente replicabile a livello sistemico. Il secondo nodo – continua la nota – riguarda l’appropriatezza prescrittiva. Oggi le Ig sono utilizzate in aree terapeutiche molto diverse, e la gestione dell’appropriatezza è ancora affidata a ciascuna specialità in modo separato. Questo vale in particolare per le immunodeficienze secondarie, la quota di domanda in più rapida espansione.
“La resilienza delle immunoglobuline non dipende da una singola soluzione, ma dalla capacità del Ssn di far funzionare programmazione, clinica, approvvigionamento, accesso e governance come un unico sistema” chiarisce Alessandro Segato, presidente di Aip Aps. “Il Servizio sanitario deve tutelare una risorsa limitata come le immunoglobuline, senza compromettere personalizzazione e continuità delle cure il coinvolgimento dei pazienti permette di misurare l’impatto reale delle scelte organizzative in ottica di impatto diretto sui percorsi di cura”.
Il terzo elemento è il procurement: le procedure di acquisto trattano ancora le Ig come farmaci ordinari, con forte attenzione al prezzo e capitolati storici replicati. Accordi quadro multi-operatore, maggiore flessibilità delle quote e una migliore fase preparatoria delle gare potrebbero rendere l’approvvigionamento più sicuro e stabile. Infine, l’indisponibilità dei prodotti e cambi di fornitore possono imporre switch non motivati da ragioni cliniche e incidere sulla continuità organizzativa e terapeutica dei percorsi di cura. La variabilità territoriale nell’accesso alle cure è uno degli elementi più critici emersi dall’analisi.
“Garantire la disponibilità di immunoglobuline significa tutelare il diritto alla salute e rafforzare la sicurezza e l’autonomia sanitaria del nostro Paese” dichiara Elena Murelli (nella foto), membro della 10a Commissione Affari sociali del Senato della Repubblica e vicepresidente dell’Intergruppo parlamentare dei donatori di sangue. “La crescente domanda e la dipendenza dalle importazioni di plasma ci impongono un cambio di passo: dobbiamo rafforzare l’autosufficienza nazionale, valorizzando il ruolo fondamentale dei donatori e delle associazioni, e assicurare al tempo stesso appropriatezza prescrittiva ed equità di accesso alle cure su tutto il territorio. È un obiettivo prioritario, sul quale il Parlamento dovrà continuare a lavorare, anche nel quadro delle opportunità offerte dal Critical Medicines Act europeo”.
In sintesi, le cinque priorità individuate sono: 1) Programmare meglio, integrare dati, fabbisogni e disponibilità di plasma per anticipare l’evoluzione della domanda; 2) Garantire l’appropriatezza e definire criteri condivisi di prescrizione, monitoraggio, e rivalutazione, tutelando la continuità terapeutica e l’appropriatezza prescrittiva; 3) Acquistare per la resilienza, adottare gare flessibili e multi-operatore per ridurre il rischio di carenze. Inoltre: 4) Assicurare equità e continuità, ridurre le differenze territoriali e favorire accesso, domiciliarità e autosomministrazione. Infine, 5) Rafforzare la governance, creare un coordinamento permanente tra istituzioni, clinici, pazienti e industria. Le immunoglobuline – conclude la nota – “non sono un farmaco ordinario, ma una risorsa terapeutica critica, dipendente da una filiera complessa e da scelte di sistema che si producono mesi prima del bisogno clinico. Secondo gli autori del report, governarle prospetticamente, integrando dati, appropriatezza, procurement ed equità, non è un’opzione tecnica, ma una responsabilità del Ssn verso i pazienti che da esse dipendono. Significa ridurre la forte variabilità territoriale e proteggere la continuità del percorso terapeutico del paziente. Il passaggio decisivo è trasformare la governance da episodica a permanente, con responsabilità chiare e un raccordo stabile tra tutti gli attori”.
