Roma, 12 settembre – Dagli Stati Uniti arriva una buona notizia per i malati di Sla, la sclerosi laterale amiotrofica, malattia neurodegenerativa progressiva del motoneurone che in Italia (secondo le stime Aisla del 2020) colpisce circa 6000 persone e si prevede possa colpirne ogni anno altre 2000. Il Comitato consultivo della Food and drug administration ha infatti espresso un primo parere favorevole su un farmaco sperimentale per il trattamento della malattia, notoriamente priva al momento di terapie, ove si eccettui il riluzolo, unico farmaco approvato per l’uso clinico in Italia, avendo mostrato un’utilità nel ridurre la velocità di progressione della malattia.
Il farmaco sperimentale che ha appena incassato il primo sì del Comitato consultivo Fda (indicato dall’azienda produttrice Amylyx con la sigla AMX0035) potrebbe dunque rivelarsi il primo nuovo farmaco per i malati Sla da lungo tempo. Nel marzo scorso lo stesso composto era stato bocciato dall’agenzia regolatora statunitense per mancanza di dati sufficientemente convincenti. Ora però, le nuove informazioni emerse dallo studio Centaur, ancora in corso, hanno convinto gli esperti della Fda.
Secondo i dati presentati dall’azienda produttrice, la Amylyx, i pazienti su cui è stato sperimentato il nuovo prodotto hanno mostrato un rallentamento nel declino delle loro capacità fisiche e mentali. La maggior parte di questi malati stava già prendendo due farmaci già approvati dalla Fda per la Sla: riluzolo e edaravone.
Il nuovo farmaco contiene una riformulazione di due principi attivi (fenilbutirrato di sodio e aurursodiolo). Ora la Fda dovrà decidere se seguire, come accade nella stragrande maggioranza dei casi, le raccomandazioni del Comitato consultivo e autorizzare l’uso del farmaco. Tra i motivi dall’approvazione è stata citata l’importanza di dare nuove opzioni ai malati di Sla.
Il nuovo farmaco contiene una riformulazione di due principi attivi (fenilbutirrato di sodio e aurursodiolo). Ora la Fda dovrà decidere se seguire, come accade nella stragrande maggioranza dei casi, le raccomandazioni del Comitato consultivo e autorizzare l’uso del farmaco. Tra i motivi dall’approvazione è stata citata l’importanza di dare nuove opzioni ai malati di Sla.
