Roma, 20 luglio – Via libera dell’Aifa alla rimborsabilità di Adzynma (Adamts13 ricombinante) per il trattamento della carenza dell’enzima Adamts13 in pazienti pediatrici e adulti con porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTtp).
Ad annunciarlo è Takeda, azienda produttrice del farmaco, in una nota dove si sottolinea che “Adamts13 ricombinante è l’unica terapia sostitutiva enzimatica nell’Unione Europea specifica per il trattamento della cTtp, malattia ultra-rara della coagulazione del sangue causata da una carenza dell’enzima Adamts13″.
La patologia è associata a eventi acuti e subacuti, sintomi cronici debilitanti e manifestazioni di porpora trombotica trombocitopenica che possono includere trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica, manifestazioni renali, ictus e dolore addominale. Se non trattati, gli eventi acuti di Ttp hanno un tasso di mortalità superiore al 90%. La Ttp è stata descritta per la prima volta nel 1924 e, soltanto negli anni ‘70, è stata scoperta la forma congenita. Oggi si stima che colpisca tra 0,5 e 2 persone per milione. La diagnosi precoce e il trattamento tempestivo sono fondamentali per migliorare la prognosi e la qualità di vita dei pazienti, si legge ancora nella nota.
Il farmaco, spiega il comunicato diffuso da Takeda, agisce ripristinando i livelli fisiologici dell’enzima Adamts13 riducendo il rischio di eventi acuti e sintomi cronici associati alla malattia, con un buon profilo di sicurezza favorevole rispetto alle terapie a base di plasma. Le reazioni avverse più comuni hanno una bassa incidenza e sono generalmente rappresentate da: mal di testa, diarrea, vertigini, infezione delle vie respiratorie superiori, nausea e emicrania.
“L’ammissione al rimborso di Adamts13 ricombinante in Italia” afferma Raimondo De Cristofaro (nella foto), professore associato di Medicina interna alla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs “segue l’approvazione europea, ottenuta sulla base dei risultati del primo trial clinico crossover randomizzato, controllato e open label di fase 3 nella cTtp, confermando il valore di una terapia enzimatica sostitutiva in grado di ridurre il rischio di eventi acuti e subacuti con un profilo di sicurezza favorevole”.
I risultati raggiunti dal trial clinico di fase 3, che hanno portato all’approvazione europea e italiana sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nel maggio 2024, dimostrando l’efficacia della terapia e la riduzione degli eventi acuti.
