Roma, 25 aprile – I malatti di distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica rara a esito infausto che provoca l’indebolimento progressivo e la perdita di funzionalità dei muscoli, riducendo l’aspettativa di vita a causa dell’insufficienza respiratoria e/o cardiaca, potranno da oggi disporre in regime di rimborso dal Servizio sanitario nazionale e quindi gratuitamente di un nuova farmaco, Agamree (vamorolone). Si tratta di una nuova molecola progettata per svolgere l’attività antinfiammatoria propria dei glucocorticoidi, riducendo al contempo il rischio di reazioni avverse correlate a questa classe di medicinali. Agamree è indicato in pazienti di età pari o superiore ai 4 anni e la decisione di ammetterlo al rimborso Ssn è stata assunta dal Consiglio di amministrazione dell’Aifa, nella sua ultima seduta del 22 aprile scorso.
Nell’occasione, il CdA dell’agenzia regolatoria nazionale ha anche deciso il rimborso in regime Ssn di altre tre nuove molecole. Si tratta di Nemluvio (nemolizumab), un anticorpo monoclonale indicato per il trattamento di due patologie dermatologiche, la dermatite atopica e la prurigo nodulare, e degli antineoplastici Trecondi (treosulfan), indicato in associazione con fludarabina come terapia di preparazione a un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, e Welireg (belzutifan), indicato per alcune forme di tumore ai reni, al sistema nervoso centrale e al pancreas, associate alla malattia di von Hippel-Lindau, una rara sindrome genetica ereditaria con predisposizione familiare a neoplasie benigne e maligne.
Le estensioni di indicazioni terapeutiche
Le estensioni di indicazioni terapeutiche riguardano principalmente l’ambito oncologico. Sarà rimborsata una nuova indicazione dell’antitumorale Abecma (idecabtagene) per il mieloma multiplo recidivante e refrattario. Tre estensioni di indicazioni riguardano l’antitumorale Calquence (acalabrutinib), che sarà rimborsato in monoterapia e in associazione ad altri farmaci per il linfoma a cellule mantellari e, in associazione ad altri farmaci, per la leucemia linfocitica cronica.
Quattro estensioni di indicazione terapeutica riguardano l’antitumorale Imfinzi (durvalumab), che sarà rimborsato, in associazione ad altri farmaci, anche per il carcinoma dell’endometrio primario avanzato o recidivante e, in monoterapia e/o in associazione ad altri farmaci, sia per il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) che per il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio limitato (LS-SCLC) e per il carcinoma della vescica muscolo invasivo.
Infine, una nuova indicazione di Amvuttra (vutrisiran) sarà rimborsata per trattare l’amiloidosi in pazienti con cardiomiopatia.
I farmaci equivalenti ammessi al rimborso Ssn
I seinuovi equivalenti che saranno rimborsati dal Ssn sono Ceftarolina Fosamil Qilu (ceftarolina fosamil), antibiotico ospedaliero per il trattamento di infezioni complicate della cute e dei tessuti molli e della polmonite acquisita in comunità; Civarenix (vareniclina), per la cessazione dell’abitudine di fumo negli adulti; Levodopa e Carbidopa Doc (levodopa e inibitori della decarbossilasi) per il morbo di Parkinson; Fypalan, Perampanel Eg e Pilesia (perampanel), indicati nel trattamento dell’epilessia.
