Roma, 20 settembre – Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato nel suo ultimo meeting tenutosi dal 14 al 17 settembre l’autorizzazione all’immissione in commercio di 12 medicinali.
Si tratta, nell’ordine, di Frehemgo (denecimig), destinato alla profilassi degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A, un disturbo emorragico ereditario causato dalla carenza di fattore VIII, proteina che favorisce la coagulazione del sangue. Via libera anche a Gevalka (ensartinib) per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (Nsclc) in stadio avanzato, positivo per la chinasi del linfoma anaplastico (Alk).
Raccomandata la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio anche per Klygefa (gefurulimab), per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata, malattia che provoca debolezza muscolare e affaticamento. Parere favorevole anche per Lifyorli (relacorilant), destinato al trattamento del carcinoma epiteliale dell’ovaio, delle tube di Falloppio o peritoneale primitivo resistente ai sali di platino.
Raccomandato per la concessione dell’Aic anche Povofortay (povorcitinib), per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa (acne inversa) attiva, di grado da moderato a grave, negli adulti. L’acne inversa è una malattia infiammatoria cronica della pelle che causa noduli, ascessi (raccolte di pus) e cicatrici cutanee. Povofortay è il primo trattamento orale a somministrazione giornaliera prescrivibile a pazienti adulti refrattari o intolleranti alla terapia con inibitori del fattore di necrosi tumorale (anti-TNF).
Il Chmp si è quindi espresso favorevolmente per l’Aic a Sepalna (senaparib), un trattamento di mantenimento per il carcinoma epiteliale dell’ovaio, delle tube di Falloppio o peritoneale primitivo di alto grado in stadio avanzato. Rccomandato anche l’approvazione per VaxRabeo (virus della rabbia (inattivato), ceppo WISTAR (PM/WI38 1503-3M)), un vaccino per la profilassi pre- e post-esposizione contro la rabbia in individui di tutte le età. La rabbia è un’infezione rara ma molto grave causata da un virus, solitamente trasmesso attraverso il morso o il graffio di un animale infetto.
Zeydovio (glepaglutide) ha ricevuto il parere positivo del Chmp per il trattamento della sindrome dell’intestino corto, una condizione in cui i nutrienti e i liquidi non vengono assorbiti correttamente dall’intestino, solitamente a causa della rimozione chirurgica di una gran parte dell’intestino stesso.
Semaforo verde anche per due medicinali biosimilari: Adcomfo (omalizumab), per il trattamento dell’asma, della rinosinusite cronica con polipi nasali e dell’orticaria cronica spontanea e Pebrilzo (pertuzumab), per il trattamento del tumore al seno negli adulti. Pebrilzo è il primo medicinale biosimilare raccomandato per l’approvazione seguendo l’approccio clinico mirato.
Le ultime due raccomandazioni per l’Aic riguardano due medicinali generic: Inijaq (tofacitinib), per il trattamento dell’artrite reumatoide, dell’artrite psoriasica, della spondilite anchilosante e della colite ulcerosa negli adulti, nonché dell’artrite idiopatica giovanile nei bambini a partire dai due anni di età; Ruxolitinib Zentiva (ruxolitinib), per il trattamento della mielofibrosi negli adulti, della policitemia vera negli adulti e della malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD) negli adulti e nei bambini.
Raccomandazioni sull’estensione delle indicazioni terapeutiche per 11 medicinali
Il Chmp ha espresso parere positivo, raccomandando una modifica ai termini dell’autorizzazione all’immissione in commercio, del medicinale Anzupgo, utilizzato per il trattamento dell’eczema cronico delle mani di grado da moderato a grave negli adulti. Il comitato ha raccomandato di estendere l’uso agli adolescenti dai 12 anni in su.
Raccomandata l’estensione delle indicazioni per altri 10 medicinali già autorizzati nell’Unione europea (Ue: Abiraterone Mylan, Cosentyx, Enhertu, Jyseleca, Keytruda, Ocrevus, Padcev, Pepaxti, Sogroya e Tecvayli.
Ritiro di domande di concessione Aic
Due le domande per l’autorizzazione iniziale all’immissione in commercio ritirate. Riguardano i farmaci Isembyld (apitegromab), per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q, una malattia genetica che causa debolezza e atrofia muscolare, inclusi i muscoli respiratori, e di Zinmyleo (trilaciclib), per ridurre la mielosoppressione (danno al midollo osseo) causata dalla chemioterapia in pazienti sottoposti a determinati trattamenti per il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.
Ritirate anche le domande di estensione delle indicazioni per tre medicinali già autorizzati nella Ue: Alhemo (concizumab), per l’uso in bambini di età inferiore a 12 anni affetti da emofilia A o emofilia B, con o senza inibitori del fattore VIII o IX; Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), per l’uso in bambini di età pari o superiore a un anno affetti da fibrosi cistica, in associazione con ivacaftor; Kalydeco (ivacaftor), per l’uso in associazione con un medicinale contenente ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in bambini di età pari o superiore a un anno affetti da fibrosi cistica.
Avvii ed esiti di riesame
I richiedenti per Kemsu (sufentanil / ketamina), Meplyffa (arimoclomol) e Qezzaqar (catequentinib) hanno chiesto il riesame dei pareri negativi emessi nel luglio 2026. Una volta ricevute le motivazioni alla base di tali richieste, il Chmp riesaminerà i pareri ed emetterà raccomandazioni definitive.
Si è invece chiuso il riesame per Xervyteg (microbiota fecale allogenico, pool), farmaco destinato al trattamento della malattia acuta del trapianto contro l’ospite (aGvHD), una condizione grave e potenzialmente letale in cui le cellule del donatore, provenienti da un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali, attaccano l’organismo ricevente poco dopo il trapianto: il Chmp ha confermato la raccomandazione di rifiutare l’autorizzazione all’immissione in commercio già èromimciata in prima istanza.
Conclusione di procedura di deferimento
Il Chmp ha concluso la revisione dei medicinali contenenti ipidacrina, utilizzati negli adulti per trattare diverse patologie a carico del sistema nervoso. Il comitato ha raccomandato diverse modifiche, tra cui la limitazione e una definizione più precisa degli impieghi approvati del medicinale. L’obiettivo delle raccomandazioni era allineare gli impieghi ai dati disponibili e all’attuale standard di cura. Al termine della revisione, il comitato ha inoltre concluso che i benefici dello sciroppo e della soluzione orale a base di sodio ossibato (175 mg/ml) continuano a superare i rischi quando utilizzati per il trattamento della sindrome da astinenza acuta da alcol e per favorire l’astinenza a lungo termine in soggetti con dipendenza da alcol. Tuttavia, sono necessari ulteriori studi per caratterizzare meglio l’efficacia dei medicinali per tali impieghi.
