Roma, 5 luglio – L’Italia è uno dei Paesi con
per malattie rare che hanno avuto un accesso effettivo per i pazienti. Lo ha affermato Pierluigi Russo, direttore tecnico scientifico di Aifa (nella foto), intervenendo alla Convention MonitoRare 2026, l’evento promosso da Uniamo (Federazione italiana malattie rare) e tenutosi il 2 e 3 luglio a Roma per la presentazione del XII Rapporto sulla condizione delle persone con queste patologie.
Ad attestare la significativa performance dell’agenzia regolatoria nazionale, ha detto Russo, sono le statistiche internazionali, numeri che comprovano il ruolo “chiaramente fondamentale” di Aifa nella regolamentazione dei farmaci per le malattie rare. “In Italia – ha precisato il direttore della Cse – abbiamo un’articolata normativa nazionale che, comunque, è collegata anche con quella europea e, da questo punto di vista, ci consente di gestire tutta una serie di elementi che tendono a favorire l’accesso ai farmaci per le malattie rare”.
Un elemento importante collegato alla gestione delle malattie rare, ha quindi aggiunto Russo, riguarda “la recente approvazione del bando per la ricerca sulle malattie rare che ha portato a finanziare studi per 17 milioni e mezzo”. Nello specifico, il sostegno economico riguarda “studi clinici, anche di fase clinica precoce, relativi a terapie avanzate, terapie cellulari e terapie geniche per malattie rare”.
Questo “è sicuramente un elemento di grande interesse – ha evidenziato Russo – perché nel contesto italiano c’è un tessuto di ricerca e di centri di eccellenza anche nello sviluppo di terapie avanzate per le malattie rare. In questo senso, il bando Aifa” ha quindi concluso il direttore tecnico scientifico dell’Agenzia “costituisce anche un volano di incentivo economico per la conduzione di studi e quindi per supportare l’impiego di queste terapie”.
