Roma, 23 luglio – Si chiama Lipfendra (enlicitide) ed è il primo inibitore della Pcsk9 assunto per via orale semel in die a ottenere il via libera della Fda, l’autorità regolatoria federale degli USA. Il farmaco, associato a dieta ed esercizio fisico, è indicato per la riduzione del il colesterolo Ldl (Ldl-C) negli adulti con elevata colesterolemia o affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH).
L’efficacia e la sicurezza di Lipfendra sono state dimostrate in due studi clinici randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, condotti su 3.207 adulti con ipercolesterolemia grave, inclusi soggetti con e senza HeFH già in terapia con statine alla massima dose tollerata. I due studi clinici hanno dimostrato una riduzione del colesterolo Ldl dal 56% al 59% a 24 settimane.
Positivi anche gli esiti sul fronte della sicurezza: la frequenza di effetti avversi è infatti risultata simile tra i pazienti trattati con Lipfendra e quelli che hanno ricevuto il placebo. Nel secondo studio, gli effetti avversi più comuni riportati con maggiore frequenza rispetto al placebo sono stati diarrea e capogiri. In entrambi gli studi, i tassi di interruzione del trattamento a causa di reazioni avverse sono stati confrontabili tra i due gruppi.
Lipfendra si va a inserire in un mercato, quello del trattamento dell’ipercolesterolemia, nel quale già esistono diverse opzioni tra cui statine, ezetimibe e inibitori di Pcsk9. Un segmento affollato, dunque, dove la nuova specialità (titolare dell’Aic è Merck Sharp & Dohme) potrà però far valere una specificità di grande rilievo, quella di essere il primo farmaco orale che blocca Pcsk9, indicazione per la quale Lipfendra ha ricevuto la procedura di revisione prioritaria dalla Fda.
