Roma, 2 novembre – Sono note con l’acronimo Atmp e sono le terapie avanzate che utilizzano geni, cellule o prodotti di ingegneria tissutale per intervenire sui meccanismi alla base della malattia e che, in alcuni casi, con una singola somministrazione, possono produrre un beneficio duraturo se non permanente. Questa frontiera terapeutica che sta aprendo nuove possibilità di cura per numerose patologie, tra cui quelle rare, tumori e malattie del sangue che fino a ora non avevano alternative terapeutiche, è stata l’indiscussa protagonista degli Atmp Days, l’appuntamento annuale promosso da Cencora, che fotografa lo stato dell’arte delle terapie avanzate in Europa e in Italia, analizzandone sviluppo clinico, valutazione regolatoria, accesso al mercato, sostenibilità economica e implementazione nei percorsi assistenziali.
Nell’edizione 2026 tenutasi a Roma il 28 e 29 ottobre scorsi è stato presentato il IX Report Italiano sugli Atmp, dal quale sono emersi alcuni dati che tracciano il perimetro del settore: tra il 2019 e il 2025, la spesa italiana per le terapie avanzate è passata da 1,38 a 222,6 milioni di euro, mentre i consumi sono aumentati da 14 a 1.195 confezioni. Secondo lo scenario ritenuto maggiormente rappresentativo dal Report, la spesa potrebbe crescere da circa 563 milioni di euro nel 2027 a oltre 1,6 miliardi nel 2031. “Si tratta di stime che richiedono prudenza e devono essere interpretate come strumenti di programmazione e supporto alle decisioni” spiega una nota “ma che confermano la necessità di pianificare per tempo risorse, reti assistenziali e capacità dei centri”.
“Per comprendere perché una terapia avanzata riesca o meno a raggiungere i pazienti è necessario considerare l’intero percorso, 
dalla ricerca e dalla generazione delle evidenze fino alla valutazione, alla rimborsabilità e alla concreta implementazione nei sistemi sanitari” afferma Chiara Lucchetti (nella foto) Head of Market access di Cencora Italia e componente del comitato direttivo di Atmp Forum. “È proprio nel passaggio tra una fase e l’altra che possono emergere colli di bottiglia clinici, regolatori, economici e organizzativi”.
“L’edizione 2026 del Report evidenzia come la sfida non sia soltanto sviluppare nuove terapie, ma creare le 
condizioni affinché queste possano raggiungere i pazienti in modo tempestivo e sostenibile” aggiunge Claudio Jommi (nella foto), professore di Economia aziendale del Dipartimento di Scienze del farmaco dell’Università degli Studi del Piemonte Orientale,; presidente eletto di Ispor Italy Rome Chapter e anch’egli componente del Comitato direttivo di Atmp Forum. “Accanto al monitoraggio delle terapie in sviluppo e disponibili, stiamo approfondendo gli elementi che influenzano la sostenibilità economica degli Atmp, il ruolo della programmazione regionale e le tecnologie emergenti che potranno ridefinire i percorsi di cura”.
Oltre a monitorare le terapie già autorizzate e disponibili, il Report analizza gli studi clinici in corso, le aree terapeutiche a maggiore crescita e i fattori che potrebbero influenzare l’evoluzione del settore nei prossimi anni. “Le terapie avanzate dimostrano come la 
ricerca possa trasformare concretamente la storia naturale di molte malattie, offrendo nuove opportunità terapeutiche, in particolare in alcune aree caratterizzate fino a pochi anni fa da opzioni di trattamento limitate o assenti” spiega dichiara il genetista Paolo Gasparini, professore ordinario e direttore della Scuola di specializzazione in Genetica medica dell’Università degli Studi di Trieste, oltre che membro del Chmp dell’Ema e del Comitato etico nazionale per le sperimentazioni cliniche relative alle terapie avanzate dell’Aifa. “La vera sfida consiste però nel tradurre una promessa scientifica in una terapia sicura, efficace e realmente accessibile ai pazienti. Per raggiungere questo obiettivo sono necessari dati solidi, competenze altamente specialistiche e un dialogo precoce e continuo tra ricercatori, autorità regolatorie, clinici e sistema sanitario”.
L’accesso, tuttavia, non si esaurisce con la decisione di rimborso, chiarisce la nota diffusa al termine dell’edizione romana degli Atmp Days: “Occorre attivare i centri, formare il personale, definire i percorsi di invio dei pazienti e organizzare la presa in carico, la logistica e il monitoraggio nel tempo. La programmazione deve iniziare prima dell’arrivo della terapia. Conoscere in anticipo le tecnologie in sviluppo, la popolazione potenzialmente interessata e i requisiti necessari ai centri permette di preparare il sistema e di ridurre i tempi tra l’autorizzazione e l’accesso effettivo” si legge ancora nella nota. “La sostenibilità non riguarda soltanto il prezzo del medicinale, ma anche la capacità di utilizzare le risorse disponibili in modo programmato, appropriato ed equo. La crescente diffusione degli Atmp pone inoltre nuove sfide in termini di sostenibilità e capacità organizzativa del sistema sanitario”.
“Per il paziente l’accesso non coincide con l’esistenza di una terapia o con la sua approvazione” osserva
Walter Marrocco, responsabile scientifico della Fimmg e componente della Commissione scientifica ed economica del farmaco di Aifa (nella foto). “Significa ricevere una diagnosi tempestiva, essere indirizzato al centro appropriato e trovare un percorso capace di accompagnarlo prima e dopo il trattamento. Anche la medicina del territorio può contribuire, riconoscendo precocemente i bisogni, facilitando l’invio ai centri specialistici e sostenendo la continuità assistenziale nel lungo periodo”.
Il messaggio chiave lanciato dagli Atmp Days 2026 è che l’innovazione scientifica, da sola, non è sufficiente. Per trasformarla in un beneficio reale servono programmazione anticipata, collaborazione tra livelli nazionali e regionali, reti cliniche preparate e modelli capaci di conciliare accesso, appropriatezza e sostenibilità.
