Oms aggiorna le liste di farmaci essenziali, inseriti farmaci contro la Sm e tumori

Il documento, come è noto,  ha lo scopo di guidare le decisioni di acquisto dei governi, guardando in particolare ai Paesi a basso e medio reddito. Ma, al contempo, si propone anche di  favorire l’accesso a farmaci innovativi che mostrano chiari benefici clinici, trattamenti che potrebbero avere un impatto molto ampio sulla salute pubblica a livello globale senza mettere a repentaglio i bilanci sanitari dei Paesi a basso e medio reddito.

“Per oltre 40 anni, i Paesi di tutto il mondo si sono affidati all’elenco dei farmaci essenziali dell’Oms come guida definitiva e basata sull’evidenza per ottenere il maggiore impatto sulla salute” commenta Tedros Adhanom Ghebreyesus, direttore generale dell’Oms (nella foto). “L’aumento dei prezzi e le interruzioni della catena di approvvigionamento significano che tutti i Paesi devono ora affrontare crescenti problemi nel garantire un accesso coerente ed equo a molti farmaci essenziali di qualità garantita. L’Oms si impegna a sostenere tutti i paesi per superare questi ostacoli e aumentare l’accesso con equità”.

Per l’aggiornamento del 2023, il comitato di esperti Eml dell’Oms ha preso in considerazione 85 domande, per un totale di oltre cento medicinali e formulazioni. Tra le novità più importanti,  l’inserimento nella lista di tre farmaci che possono ritardare o rallentare la progressione della sclerosi multipla: cladribina, glatiramer acetato e rituximab. Finora nessun farmaco per la malattia neurodegenerativa era stato inserito nell’elenco, nonostante la patologia riguardi circa 2,8 milioni di persone in tutto il mondo. L’agenzia sanitaria dell’Onu spiega in una nota che sono stati inclusi medicinali per la sclerosi multipla con diverse vie di somministrazione e prezzi (con la disponibilità di generici e biosimilari) e diversi usi raccomandati. Inoltre è stato raccomandato l’uso off-label di rituximab, supportata da una forte evidenza della sua efficacia e sicurezza per questa indicazione.

“L’Eml include medicinali solo sulla base di solide prove di sicurezza ed efficacia” chiarisce Benedikt Huttner, del segretariato Oms per le Eml (nella foto a destra). “Le indicazioni approvate all’interno delle giurisdizioni nazionali o la disponibilità di alternative on-label non sono un criterio decisionale. Data la base di prove e la maggiore convenienza di rituximab, inclusa la disponibilità di biosimilari prequalificati, è stata data la priorità alle alternative on-label come medicinale essenziale per il trattamento della Sm recidivante-remittente e progressiva”.

Per la prima volta sono state aggiunte anche combinazioni a dose fissa di più medicinali (le cosiddette “polipillole”) per la prevenzione delle malattie cardiache e dei vasi sanguigni, ritenuti utili per la prevenzione primaria e secondaria delle malattie cardiache. In particolare si tratta di farmaci per ridurre il colesterolo associati a uno o più agenti che abbassano la pressione sanguigna con e senza acido acetilsalicilico (aspirina).

Nel settore delle malattie infettive è stata inserita l’associazione ceftolozano + tazobactam, un antibiotico del gruppo” reserve” efficace contro i batteri resistenti a più farmaci, comprese le infezioni difficili da trattare causate da Pseudomonas aeruginosa resistente ai carbapenemi. Il pretomanid per il trattamento della tubercolosi multiresistente o resistente alla rifampicina. Il ravidasvir (da usare in combinazione con sofosbuvir) per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C negli adulti. Infine anticorpi monoclonali per la malattia da virus Ebola.

Nuovi inserimenti anche in ambito oncologico con l’aggiunta di due nuovi trattamenti antitumorali: doxorubicina liposomiale pegilata per il sarcoma di Kaposi e pegfilgrastim per stimolare la produzione di globuli bianchi e ridurre l’effetto tossico di alcuni medicinali antitumorali sul midollo osseo. Le indicazioni per diversi farmaci antitumorali per bambini già inclusi nell’Emlc sono state estese per includere nuovi tipi di tumori infantili (linfoma anaplastico a grandi cellule, istiocitosi a cellule di Langerhans e linfoma di Burkitt).

Tra gli anti-tumorali esclusi da questo aggiornamento vi sono alcuni prodotti ancora sotto brevetto e costosi, non inseriti nelle liste Oms roprio per le preoccupazioni riguardo all’accessibilità e alla disponibilità in contesti con poche risorse. Alcuni di questi erano stati valutati e respinti durante le precedenti riunioni del Comitato: inibitori del checkpoint immunitario PD-1 / PD-L1 e osimertinib per i tumori polmonari e gli inibitori CDK4/6 per il cancro al seno.